L’adrénoleucodystrophie (ALD) traitée avec succès par thérapie génique
Les résultats de la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD) menée par le Dr Nathalie Cartier et le Pr Patrick Aubourg de l’hôpital Saint-Vincent de-Paul à Paris (France) viennent d’être publiés dans la revue Science. Deux enfants ont été traités avec succès contre la maladie. Cette découverte ouvre également des perspectives de traitement pour d’autres maladies plus fréquentes.
L’adrénoleucodystrophie (ALD) est la forme de leucodystrophie la plus fréquente. Elle représente près de 30 % des cas de leucodystrophies recensés par l’association ELA. Chaque année, 35 bébés naissent en France atteints d’ALD, mais le décès intervient souvent durant l’enfance.
La thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie, une première mondiale
Jusqu’à présent, le traitement de l’ALD reposait sur la greffe de moelle osseuse, une approche limitée par la rareté des donneurs et le risque de complications graves. Dans cette nouvelle approche, les médecins ont choisi la voie de l’autogreffe combinée à la thérapie génique. Les cellules souches de la moelle osseuse des patients sont prélevées, puis corrigées en laboratoire avant d’être réinjectées aux patients. Certaines d’entre elles, par un mécanisme naturel, vont se diriger vers le cerveau du patient et jouer leur rôle correcteur.
Autre nouveauté : un vecteur » médicament » dérivé du virus du sida modifié et inactivé est utilisé pour introduire le bon gène dans les cellules de moelle osseuse. En effet, le VIH est le seul virus capable de faire pénétrer un gène thérapeutique dans le noyau des cellules qui ne se divisent pas, comme les cellules souches et les neurones, afin de permettre un effet à long terme du gène thérapeutique.
Une découverte qui va profiter à d’autres maladies plus fréquentes
Aujourd’hui, l’association ELA , premier financeur de la recherche sur l’ALD, annonce que cette approche innovante ouvre des perspectives de traitement pour d’autres types de leucodystrophie et surtout pour d’autres maladies plus fréquentes (drépanocytose, béta-thalassémie et de multiples immunodéficiences, hémophilie, parkinson,..) qui pourraient bénéficier d’un traitement similaire de thérapie génique avec un vecteur de thérapie génique dérivé du virus VIH.
L’associaiton ELA prépare déjà la suite et souhaite étendre l’essai en Europe en recrutant de nouveaux patients notamment des adultes, mettre en place un dépistage systématique à la naissance et proposer la thérapie à tous les patients ALD.
Source : Association ELA