Le Généthon et l’école de médecine Wake Forest vont mener un essai préclinique de thérapie génique

Généthon, le laboratoire de biothérapie à but non lucratif financé par l’AFM grâce aux dons du Téléthon, et l’école de médecine de l’Université Wake Forest (Winston Salem, Caroline du Nord, USA) vont collaborer dans le cadre de travaux précliniques pour la mise au point d’une thérapie génique pour la myopathie myotubulaire.

Cette maladie génétique rare est une myopathie congénitale très sévère avec une atteinte, dès la naissance, des muscles squelettiques conduisant, dès la naissance, à une insuffisance respiratoire. Le Dr. Anna Buj Bello (Généthon/INSERM) travaille depuis de nombreuses années sur les modèles murins de cette myopathie pour en comprendre les mécanismes physiopathologiques et imaginer des stratégies thérapeutiques. Son équipe a ainsi développé à Généthon un vecteur AAV permettant le transfert du gène de la myotubularine chez la souris.

Les travaux qui seront menés avec le Dr Martin Childers (DO/PhD), professeur au département de neurologie et à l’Institut de Médecine Régénérative de l’Université Wake Forest, permettront de tester cette approche sur un modèle canin de la maladie caractérisé par Martin Childers. Pour sa part, Généthon transmettra sa méthode de perfusion locorégionale des vecteurs AAV, fournira son savoir-faire et produira les lots de vecteurs, qui seront utilisés pour ces travaux réalisés aux Etats-Unis.
Cette collaboration transatlantique permettra de mieux comprendre les mécanismes en jeu et de compléter les résultats obtenus grâce au modèle murin. Si les résultats se confirment chez les chiens, ce traitement pourra alors faire l’objet d’un essai clinique chez l’homme.

Source : Généthon