Genzyme: résultats positifs de 2 études de phase 3 dans le traitement de la maladie de Gaucher

Sanofi et sa filiale Genzyme ont annoncé vendredi de nouveaux résultats positifs tirés de deux études de phase 3, ENGAGE et ENCORE, consacrées au tartrate d’éliglustat, un médicament expérimental par voie orale pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 1.
Les résultats de l’étude ENGAGE ont été présentés vendredi dans le cadre du 9ème Symposium annuel WORLD du Réseau des maladies lysosomales (Lysosomal Disease Network) à Orlando en Floride. Parallèlement à cette réunion, Genzyme publie également les premiers résultats d’une deuxième étude de phase 3 dénommée ENCORE. « Les deux études ont atteint leurs critères d’évaluation principaux et leurs résultats seront versés au dossier que Genzyme présentera aux autorités de santé dans le but d’obtenir l’approbation du tartrate d’éliglustat », indique la société.

L’entreprise a développé le tartrate d’éliglustat sous forme de capsule par voie orale dans le but de proposer une solution thérapeutique pratique aux patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 et d’élargir la gamme des traitements mis à la disposition des patients et des médecins. Le programme de développement clinique de Genzyme consacré au tartrate d’éliglustat est le plus vaste jamais consacré à la maladie de Gaucher de type 1, avec environ 400 patients traités dans 30 pays.

« Les données présentées au Symposium WORLD de cette année nous permettent de penser que le tartrate d’éliglustat peut devenir une solution thérapeutique importante pour les patients souffrant de la maladie de Gaucher », a déclaré le docteur Rogerio Vivaldi, Responsable de la Division Maladies rares de Genzyme. « Nous sommes enthousiasmés par le potentiel de ce médicament et grâce à notre solide plan de développement, nous avons enregistré d’excellents progrès en vue de la prochaine mise sur le marché du tartrate d’éliglustat.»

Source : Genzyme