Theravectys : désignation de médicament orphelin dans l’UE pour son candidat vaccin thérapeutique dans l’ATL/L
Theravectys, société française de biotechnologies spécialisée dans le développement de nouveaux vaccins thérapeutiques et d’immunothérapies, a annoncé l’octroi de la Désignation de Médicament Orphelin par l’Agence Européenne du Médicament (EMA) pour son candidat vaccin thérapeutique contre la Leucémie/lymphome viro-induite chez l’adulte (ATL/L).
L’ATL/L est une maladie rare touchant un certain type de globules blancs, les lymphocytes T et pouvant être causée par une infection par le virus T-lymphotrope humain de type 1 (HTLV-1), avec une prévalence allant jusqu’à 1% de la population au Japon. Environ 5% des patients infectés par le virus HTLV-1 seront à risque de développer l’ATL/L au cours de leur vie.
On dénombre quatre différentes formes d’ATL/L, avec pour chacune, un mauvais pronostique (moins d’une année de vie pour deux des formes les plus agressives). A ce jour, les patients restent confrontés à un réel manque de traitements bien tolérés et/ou efficaces. L’arsenal thérapeutique actuel consiste en des traitements biologiques entrainant de sérieux effets secondaires, des chimiothérapies et thérapies antivirales agressives, ou encore, lorsque que les patients y sont éligibles, la transplantation de cellules hématopoïétiques.
Le produit expérimental est un vaccin thérapeutique visant à induire une réponse immunitaire contre les antigènes HTLV présents dans l’ATL/L, afin de détruire les cellules infectées par la leucémie.
« Les résultats pré-cliniques d’immunogénicité obtenus à ce jour sont très prometteurs, nous sommes donc relativement confiants quant à la perspective d’apporter une alternative sûre et non-invasive de traitement à des patients en attente d’un traitement efficace » précise Déborah Revaud, chef de projet scientifique.
En Europe, la désignation Orpheline est octroyée aux médicaments en cours de développement et destinés au traitement, à la prévention ou au diagnostic des maladies mortelles ou chroniques à caractère dégénératif dont la faible prévalence est inférieure à 5 cas pour 10 000. Grâce à cette désignation, le promoteur des essais cliniques peut bénéficie d’un processus de développement accéléré, d’incitations spécifiques et également d’une exclusivité de commercialisation du produit pendant 7 ans.
« Nous sommes vraiment ravis que l’Agence Européenne du Médicament nous ai délivré la désignation orpheline pour notre candidat vaccin contre l’ATL/L » déclare Emmanuelle Sabbah-Petrover, Responsable des Affaires réglementaires. Elle ajoute : « C’est une étape importante pour Theravectys dont nous comptons bien tirer tous les avantages, tout en poursuivant et en accélérant le développement du produit. Nous espérons maintenant recruter le premier patient en Europe dès la fin du troisième trimestre de 2015, et poursuivre le développement du candidat vaccin aux Etats-Unis et au Japon dès 2016. »
Dans la mesure où le candidat vaccin démontrerait une innocuité et un profil d’efficacité significatifs dans l’ATL/L, la société envisagerait alors la possibilité d’un développement de vaccin thérapeutique contre l’infection par le virus HTLV, ou encore une approche prophylactique.
Source : Theravectys