Médicaments orphelins : les derniers avis du Comité de l’Agence européenne des médicaments

L’ANSM revient sur la dernière réunion du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments du 19 au 21 janvier 2016 à Londres. Le COMP a rendu au cours de cette session 14 avis favorables pour la désignation de médicaments orphelins.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de 14 médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

– La leucémie aigue myéloïde (arsenic trioxyde, venetoclax)
– L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique)
– L’anémie hémolytique auto-immune (anticorps monoclonal)
– La neurodégénérescence associée à un déficit en pantothénate kinase (médicament chimique)
– La glomérulopathie à dépôts de C3 (médicament chimique)
– La fièvre Ebola (médicament chimique)
– La rétinite pigmentaire (thérapie cellulaire)
– Le gliome (extraits de cannabis ; médicament chimique)
– La paralysie périodique (diclofénamide)
– L’uvéite non infectieuse (solution de plasmides pour électrotransfert)
– La paralysie supranucléaire progressive (acide tolfénamique)
– La démence fronto-temporale, variante comportementale (acide tolfénamique)

Consulter le communiqué du COMP de janvier 2016 sur le site de l’Agence européenne des médicaments