Chugai : résultats positifs de phase III pour emicizumab contre l’hémophilie A
Chugai a annoncé que le critère d’évaluation primaire avait été atteint pour l’étude de phase III HAVEN 1, qui évalue la prophylaxie de l’emicizumab (ACE910) dans le cadre d’une injection sous-cutanée hebdomadaire chez des patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A et présentant des inhibiteurs au facteur VIII.
Le laboratoire japonais indique qu' »une réduction statistiquement significative du nombre de saignements a été confirmée chez les patients traités avec la prophylaxie emicizumab par rapport à ceux n’ayant reçu aucun traitement prophylactique. L’étude a également répondu à tous les critères d’évaluation secondaires, dont une réduction statistiquement significative du nombre de saignements au cours du temps grâce au traitement de prophylaxie emicizumab, dans le cadre d’une comparaison intra-patients chez des individus traités précédemment avec des agents de contournement à la prophylaxie ». Les effets secondaires les plus fréquemment constatés avec l’emicizumab ont été les réactions au niveau du point d’injection, en cohérence avec les études précédentes.
« Ce résultat indique que l’emicizumab pourrait constituer une avancée transformative dans le traitement de l’hémophilie A », a déclaré Tatsuro Kosaka, président et directeur d’exploitation de Chugai. « Nous nous engageons à délivrer l’emicizumab dans le monde entier dès que possible, en tant que produit biologique de première catégorie, notamment pour les patients présentant des inhibiteurs et ayant accès à un nombre limité d’options thérapeutiques. »
Comme rapporté précédemment, deux patients ont connu des événements thromboemboliques, et deux patients ont développé une microangiopathie thrombotique (MAT). L’élément commun entre tous les événements thromboemboliques et les MAT observés réside dans le fait qu’ils se sont produits chez des patients sous prophylaxie emicizumab et ayant reçu un concentré de complexe prothrombique activé afin de traiter les saignements intermenstruels. Aucun des événements thromboemboliques n’a nécessité de traitement anticoagulant, et l’un des patients a repris de l’emicizumab. Les deux cas de MAT ont été totalement résolus, et un patient a repris de l’emicizumab.
L’emicizumab est un anticorps monoclonal bispécifique expérimental qui a été conçu en utilisant les technologies d’ingénierie d’anticorps brevetées de Chugai. Ce médicament a été conçu afin de lier les facteurs IXa et X, ainsi que de promouvoir l’interaction entre les facteurs IXa et X. Ce faisant, l’emicizumab confère la fonction de cofacteur du facteur Vlll aux individus souffrant d’hémophilie A, qui présentent soit un manque du facteur Vlll1,2), soit une altération de la fonction de coagulation de ce facteur. En 2015, le médicament a obtenu la Désignation de thérapie novatrice de la part de la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour le traitement prophylactique de patients âgés de 12 ans et plus atteints d’hémophilie A et présentant des inhibiteurs au facteur VIII.
HAVEN 1 est la première étude mondiale de phase III à produire des résultats dans le cadre du programme de développement clinique de l’emicizumab. Les données de cette étude seront présentées lors d’un prochain congrès médical.
Références
1) Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012 ; 18(10) : 1570
2) Sampei, et al. PLoS ONE 2013 ; 8 : e57479
Source : Chugai