Médicaments orphelins : les avis et recommandations du Comité de l’EMA (janvier 2017)

L’ANSM vient de faire le point sur la réunion de janvier 2017 du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments. Le COMP a rendu au cours de cette session 19 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. Le lymphome B diffus à grandes cellules (médicament chimique),
. Le syndrome de Dravet (oligonucléotide antisense),
. Le syndrome du X fragile (association d’alpha-tocophérol et d’acide ascorbique),
. La dyskinésie ciliaire primitive (médicament chimique),
. Le syndrome de Lennox-Gastaut (fenfluramine hydrochloride),
. Le cancer de l’estomac (médicament chimique),
. Le syndrome de la bronchiolite oblitérante (protéine recombinante),
. La mucoviscidose (association de tezacaftor et d’ivacaftor),
. La dystrophie musculaire des ceintures (protéine),
. Le myélome multiple (thérapie génique),
. L’épidermolyse bulleuse (thérapie génique),
. Le cancer du pancréas (anticorps monoclonal),
. Le syndrome myélodysplasique (anticorps monoclonal),
. Le neuroblastome (anticorps monoclonal radiomarqué),
. La maladie de Von Hippel-Lindau (propranolol hydrochloride),
. L’achondroplasie (FGFR3 recombinant),
. La sclérose latérale amyotrophique (acide tauroursodeoxycholique),
. La télangiectasie hémorragique héréditaire (thalidomide),
. La maladie d’Erdheim Chester (vemurafénib).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin de 2 médicaments ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

. LEDAGA (chlorméthine) dans le traitement du lymphome T cutané
. Chenodeoxycholic acid sigma-tau (acide chénodéoxycholique)  dans le traitement des déficits de synthèse des acides biliaires primaires.

Plus d’informations sur le site de l’EMA

Source : ANSM