Médicaments orphelins : le comité de l’EMA rend 10 avis favorables

L’ANSM vient de faire le point sur la réunion du 14 au 15 mars 2017 à Londres du Comité des médicaments orphelins (COMP) de l’Agence européenne des médicaments. Le COMP a rendu au cours de cette session 10 avis favorables et recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament.

Le COMP a rendu un avis favorable pour la désignation médicaments orphelins de médicaments développés dans les maladies rares suivantes :

. Le syndrome du X fragile (médicament chimique),
. L’hypertension artérielle pulmonaire (médicament chimique),
. Le traitement de la transplantation d’organe solide (rituximab, immunoglobuline humaine normale),
. Le syndrome d’Asherman (thérapie cellulaire),
. L’encéphalopathie néonatale (estetrol),
. Le myélome multiple (immunothérapie),
. La prévention de la toxicité au mercure (emeramide),
. Le déficit en ornithine transcarbamylase (ARN messager codant pour l’ornithine transcarbamylase),
. Le syndrome de déplétion de l’ADN mitochondrial (association de thymidine et de deoxycitidine).

Le COMP a également recommandé le maintien du statut orphelin d’un médicament ayant obtenu un avis favorable du CHMP pour l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché :

.  NATPAR (hormone parathyroïde)  dans le traitement de l’hypoparathyroïdie
Les médicaments orphelins bénéficient de mesures d’incitation spécifiques

Plus d’informations sur le site de l’EMA :  Committee for Orphan Medicinal Products  (COMP) meeting report on the review of applications for orphan designation (March 2017)

Source : ANSM