Sanofi et Alnylam rapportent les 1er résultats positifs de l’étude de phase 3 APOLLO sur patisiran

Sanofi Genzyme et la biotech américaine Alnylam ont annoncé hier que l’étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran, un agent thérapeutique ARNi expérimental développé dans le traitement de la polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine, a atteint son critère d’évaluation principal et l’ensemble de ses critères d’évaluation secondaires.

« L’agent thérapeutique expérimental ARNi, patisiran, a atteint ses critères d’évaluation primaire et secondaires avec une réduction hautement significative de la progression des neuropathies et une amélioration de la qualité de vie à 18 mois, comparativement au placebo », ont indiqué les deux sociétés dans un communiqué. L’essai APOLLO a recruté 225 patients souffrant de polyneuropathie amyloïde familiale à la transthyrétine, représentant 39 génotypes, dans 44 sites d’étude de 19 pays différents.

Les résultats complets, y compris les données de l’analyse exploratoire d’un sous-groupe de patients présentant des atteintes cardiaques, seront présentés au premier congrès européen consacré aux neuropathies amyloïdes familiales à la transthyrétine qui réunira des patients et des médecins à Paris, en France, le 2 novembre 2017.

Fort de ces résultats positifs, Alnylam entend soumettre une demande d’autorisation de nouveau médicament (NDA, New Drug Application) à la fin de 2017 et une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) au début de 2018. Sanofi Genzyme prépare actuellement les dossiers réglementaires relatifs au patisiran pour le Japon, le Brésil et d’autres pays. Leur soumission devrait débuter dans le courant du premier semestre de 2018. Si ce produit est approuvé, Alnylam commercialisera le patisiran aux États-Unis, au Canada et en Europe occidentale et Sanofi Genzyme dans le reste du monde.

Source : Sanofi