Ferring et Blackstone Life Sciences investissent 570 millions de dollars pour développer une thérapie génique dans le cancer de la vessie
Ferring Pharmaceuticals et Blackstone Life Sciences ont annoncé un investissement commun de plus de 570 millions de dollars US pour le nadofaragene firadenovec (rAd-IFN/Syn3), une thérapie génique expérimentale novatrice en phase finale de développement, à destination des patients présentant un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) et ne répondant pas au Bacille de Calmette-Guérin (BCG).
FerGene, une filiale de Ferring, est une nouvelle société de thérapie génique créée pour la commercialisation éventuelle du nadofaragene firadenovec aux Etats-Unis et pour faire avancer le développement clinique mondial. L’objectif de FerGene est de mettre cette thérapie prometteuse à disposition d’une population de patients qui, ces vingt dernières années, n’a bénéficié que d’améliorations très minimes de leurs standards de soin. Blackstone et Ferring investissent ainsi respectivement 400 millions et 170 millions de dollars US dans FerGene. Ferring va potentiellement introduire et commercialiser le nadofaragene firadenovec également en dehors des Etats-Unis.
«L’introduction d’une nouvelle thérapie génique sur le marché requiert un engagement total et une expertise spécifique. La société de Ferring, FerGene, a les ressources et les équipes nécessaires pour mettre potentiellement le nadofaragene firadenovec à disposition des patients,» explique Frederik Paulsen, Président de Ferring Pharmaceuticals. «Grâce à ce nouveau modèle de financement conjoint entre Ferring and Blackstone Life Sciences, nous visons à faire bénéficier plus de patients atteints d’un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire et ne répondant pas au traitement par BCG de cette nouvelle thérapie génique si celle-ci est approuvée.»
Le nadofaragene firadenovec, actuellement en phase finale de développement – phase 3, s’est vu accorder la désignation de Traitement révolutionnaire (Breakthrough Therapy) par la FDA, qui a accepté la demande d’autorisation de licence pour produit biologique (Biologics License Application – BLA) pour la soumission et lui accordé une revue prioritaire.
«Ce partenariat innovant avec Ferring reflète la valeur unique de Blackstone Life Sciences quand il s’agit d’introduire sur le marché des thérapies transformationnelles. Notre expertise et notre expérience dans les développements cliniques concrets et leur commercialisation initiale contribuera à l’avancée décisive de ce traitement prometteur pour les patients souffrant d’un cancer de la vessie, aux Etats-Unis et partout dans le monde,» confie Nick Galakatos, Ph.D. et directeur de Blackstone Life Sciences.
«Avec FerGene, Blackstone et Ferring visent à commercialiser et développer avec succèsc ette thérapie génique à médiation adénovirale de l’interféron alfa-2b, une percée potentielle dans le traitement pour les patients atteint d’un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire et qui ne répondent pas au traitement par BCG,» souligne Paris Panayiotopoulos, directeur général de Blackstone Life Sciences.
Les résultats de l’étude Clinique de phase 3 seront présentés au 20e congrès annuel de la Société d’Uro-Oncologie (SUO) à Washington DC le 5 décembre 2019, par le Dr Colin Dinney, Professeur et Président du Département d’Urologie de l’Anderson Cancer Center (MDACC) de l’Université du Texas MD, également fondateur et ancien président du Clinical Trials Consortium de la Société d’Uro-Oncologie (SUO-CTC). Le Dr Dinney a été le pionnier du développement du nadofaragene firadenovec et a co-dirigé le programme de développement avec le Dr Nigel Parker6 de FKD Therapies Oy (FKD). Après l’approbation potentielle de la FDA, FerGene détiendra l’autorisation de mise sur le marché du nadofaragène firadenovec.
FKD est une société spécialiste en thérapie génique basée en Finlande, dont l’activité est consacrée au développement et à la gestion des déclarations réglementaires du nadofaragene firadenovec, pour lequel l’étude clinique de phase 3 a été menée dans 33 centres aux Etats-Unis, en collaboration avec le SUO-CTC.
«Nous sommes impatients de présenter bientôt nos données de phase 3 au congrès de la SUO,» se réjouit le Dr Stephen A. Boorjian, investigateur coordinateur de l’étude et Carl Rosen, Professeur d’urologie à la clinique Mayo de Rochester, dans le Minnesota. «Cette étude élargit la recherche visant à trouver des alternatives efficaces à la cystectomie radicale pour les patients atteints d’un cancer de la vessie de haut grade non invasif sur le plan musculaire et qui ne répondent pas au traitement par BCG. Elle pourrait mener à une amélioration significative des futurs traitements.»
Source et visuel : Ferring Pharmaceuticals
