MaaT Pharma : 1ers résultats positifs dans l’essai de phase 2 HERACLES avec MaaT013 dans la maladie du greffon contre l’hôte aiguë
MaaT Pharma a annoncé les premiers résultats positifs de son essai clinique de phase 2 évaluant sa Microbiome Ecosystem Therapy [1] la plus avancée, MaaT013, chez des patients à haut risque souffrant d’une maladie du greffon contre l’hôte aiguë et sévère (de grade III-IV), réfractaire aux stéroïdes, à composante gastro-intestinale prédominante (SR-GI-aGvHD). L’étude a atteint son principal critère d’efficacité clinique, démontrant un taux de réponse combiné de 33,3 % (réponse complète (CR) ou très bonne réponse partielle (VGPR)) à 28 jours après le début du traitement. En outre, le taux de réponse globale (ORR) était de 38,1% au 28ème jour et le meilleur taux de réponse globale (BORR) – soit le nombre de patients obtenant une réponse à tout moment jusqu’au jour 28 – était de 57,1%. MaaT013 a également montré un profil de sécurité acceptable chez ces patients.
Sur la base des bénéfices cliniques et du bon profil de sécurité observés à ce jour chez plus de 70 patients traités dans le cadre de l’essai HERACLES et de programmes d’accès précoce [2], MaaT Pharma prévoit de lancer avec MaaT013 un essai pivot de phase 3 à visée d’enregistrement dans la GI-aGvHD.
Dr John Weinberg, MD, Directeur Médical de MaaT Pharma, commente : « La GvHD aiguë est une maladie dévastatrice dont le traitement se limite souvent à inhiber le système immunitaire du patient. L’effet thérapeutique de notre produit le plus avancé, MaaT013, est très encourageant, en particulier chez une population de patients à haut risque. Il valide et renforce notre approche consistant à restaurer l’écosystème microbien de l’intestin pour normaliser la réponse immunitaire du patient. Les données de l’essai HERACLES, ainsi que les résultats des programmes d’accès précoce dans une population de patients plus diversifiée, démontrent le bénéfice réel que MaaT013 peut apporter à ces patients. Nous sommes impatients de partager les données complémentaires de l’essai HERACLES dans une publication à comité de lecture et de générer les données cliniques supplémentaires qui permettront de mettre MaaT013 à la disposition des patients atteints de GI-aGvHD dans le monde entier. »
MaaT013 a été globalement bien toléré, dans un contexte où les patients ont été lourdement prétraités et sont immunodéprimés lorsqu’ils présentent une aGvHD réfractaire aux stéroïdes, sans qu’aucune augmentation des infections n’ait été observée.
Le professeur Mohamad Mohty, MD, PhD, coordinateur international de l’essai HERACLES, professeur d’hématologie à l’université de la Sorbonne et chef du service d’hématologie et de thérapie cellulaire de l’hôpital Saint-Antoine à Paris, ajoute : « Le taux de mortalité chez les patients qui développent une GvHD aiguë peut aller jusqu’à 80%, et il a été démontré qu’un écosystème microbien altéré a un impact sur leur survie. Les résultats de l’étude de phase 2 de MaaT Pharma indiquent clairement que la restauration de l’écosystème microbien par la thérapie MaaT013 a un impact bénéfique sur ces patients. La colonisation réussie d’un microbiome intestinal et la restauration de l’interaction hôte-microbiome constituent une approche thérapeutique très prometteuse dans la GvHD aiguë. »
MaaT Pharma présentera les données complètes de cette étude, y compris une analyse plus détaillée des critères d’évaluation principaux et secondaires, dans une publication scientifique et lors des prochaines conférences médicales.
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[1] Autorisation Temporaire d’Utilisation délivrée à la demande et sous la responsabilité du médecin prescripteur qui considère que le médicament est susceptible de présenter un bénéfice pour ce patient.
[2] Une biothérapie tirant partie de la diversité de l’écosystème microbien
[3] Voir https://www.maatpharma.com/maat-pharma-presents-positive-updated-results-with-its-lead-microbiome-biotherapeutic-maat013-in-intestinal-acute-gvhd-at-ash-2020-annual-meeting/
Source : MaaT Pharma