Theranexus et la Fondation BBDF obtiennent le statut IND aux Etats-Unis pour démarrer le développement clinique de BBDF 101
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), ont annoncé avoir obtenu le statut d’Investigational New Drug (IND) auprès de la Food and Drug Administration (FDA) pour lancer un essai clinique de phase I/II de leur candidat médicament BBDF 101 dans la forme juvénile de la maladie de Batten[1], maladie rare et mortelle.
« Avec l’obtention du statut IND par la FDA pour BBDF 101, nous venons de franchir une étape clé dans le cadre du développement de ce candidat-médicament. L’IND va nous permettre de démarrer le développement clinique de BBDF101 dans la maladie de Batten, pour laquelle il n’existe aujourd’hui aucun traitement. Notre objectif est de pouvoir mettre à la disposition des patients souffrant de la maladie de Batten ce traitement le plus rapidement possible. » souligne Franck Mouthon, Président de Theranexus.
Fin 2019, Theranexus et la Fondation BBDF ont signé un accord de licence exclusive et mondiale pour le développement et l’exploitation commerciale du candidat médicament BBDF 101 dans la maladie de Batten par la société. BBDF 101 est un candidat-médicament associant le Tréhalose avec le Miglustat, deux principes actifs présentant chacun une activité propre d’intérêt dans la maladie.
Le programme clinique débutera d’ici fin 2021 par la phase I/II : recrutement d’une première cohorte de 6 adolescents/adultes qui recevront le médicament BBDF 101 en escalade de dose, avec l’établissement de la tolérance et de la pharmacocinétique du Tréhalose, du Miglustat et de la combinaison Tréhalose/Miglustat pendant 4,5 mois. Cette phase initiale sera suivie d’une période de 2 ans maximum pendant laquelle ces patients continueront de recevoir BBDF 101 et feront l’objet d’une évaluation de tolérance et d’efficacité et d’un suivi de sécurité.
La phase III commencera une fois les évaluations de pharmacocinétique et de tolérance obtenues en phase I/II et après consultation auprès de la FDA. Une cohorte pédiatrique de 30 patients sera recrutée à son tour dans l’étude, et fera l’objet de mesures régulières d’évaluation de la progression de la maladie. L’objectif sera de comparer la progression des différents symptômes chez ces patients, évaluée selon l’échelle UBDRS[2] (symptômes neurologiques, comportementaux, activités de la vie quotidienne, etc.), à l’évolution naturelle de la maladie préalablement documentée à partir de cohortes de patients déjà suivies, et ce sur une durée de deux ans. La phase III débutera en 2022.
Les principaux centres d’investigation de l’étude seront le Texas Children’s Hospital (TCH) de Houston, le 4ème centre pédiatrique hospitalier le plus important aux États-Unis, le National Institute of Health (NCIHD[3] – Bethesda, Maryland) et l’University of Rochester Batten Centre (URBC), New York. Ces institutions sont les principaux centres de référence pour la maladie de Batten aux États-Unis. L’URBC et le NIH ont déjà constituté les cohortes de patients touchés par la maladie de Batten permettant d’établir l’histoire naturelle de la maladie.
« Cette autorisation représente un immense espoir pour tous les patients – enfants, adolescents, adultes – souffrant de la maladie de Batten et leur famille qui sont aujourd’hui sans aucune solution médicale. Nous sommes extrêmement reconnaissants pour le soutien des familles touchées par la maladie de Batten et celui de la communauté de nos soignants et de nos soutiens qui nous ont permis d’atteindre cette étape cruciale, » conclut Craig Benson, Président du Conseil d’Administration de BBDF.
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[1] La maladie de Batten appartient au groupe des céroïdes-lipofuscinoses neuronales (CLN).
[2] Unified Batten Disease Rating Scale
Source et visuel : Theranexus