GenSight Biologics : un second cas de récupération visuelle chez une patiente traitée avec la thérapie optogénétique GS030
GenSight Biologics, une société biopharmaceutique dédiée au développement et à la commercialisation des thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a rapporté le cas d’un second patient atteint de rétinopathie pigmentaire (RP) à un stade avancé, ayant partiellement recouvré sa fonction visuelle après traitement optogénétique avec GS030.
« Les observations émergeant de PIONEER sont en effet particulièrement encourageantes, car elles permettent de toucher du doigt la promesse de l’optogénétique de traiter l’une des maladies génétiques cécitantes les plus courantes, » a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « Nous avançons avec conviction et détermination vers la mise au point d’un traitement au profit des patients atteints de rétinite pigmentaire. »
Le traitement optogénétique GS030, qui combine thérapie génique avec l’utilisation de lunettes de stimulation lumineuse, a permis à la patiente de percevoir et de compter des objets un an après l’injection de la thérapie génique de GS030. La patiente participe à l’essai clinique de phase I/II PIONEER en cours de GS030, tout comme un autre patient dont la récupération partielle a été publiée dans la revue Nature Medicine en mai 2021.
La patiente, dont l’amélioration est documentée dans une vidéo, avait été diagnostiquée avec une rétinopathie pigmentaire 20 ans avant le recrutement dans l’étude, et était à peine capable de percevoir la lumière au moment de l’injection. Elle a reçu une injection intravitréenne (IVT) unique avec la dose intermédiaire (1.5E11 génomes vectoriels) de thérapie génique GS030 dans son œil le plus atteint et, après quatre mois, a commencé à s’entrainer à l’utilisation de l’appareil de stimulation.
Douze mois après l’injection, la patiente a pu détecter et localiser correctement des objets de différentes tailles et contrastes placés sur une table blanche devant elle, avec un taux de réussite de 57 % en portant les lunettes de stimulation lumineuse de GenSight, contre seulement 24 % sans le dispositif.
Un enregistrement vidéo de la patiente parvenant à exécuter correctement les tests visuels est disponible sur www.gensight-biologics.com.
Le cas de cette patiente a été présenté, dans le cadre d’un point sur l’étude PIONEER, par le Dr José-Alain Sahel, Co-fondateur de GenSight Biologics et de l’Institut de la Vision (Sorbonne-Université/Inserm/CNRS) à Paris, et Professeur Distingué et Directeur du Département d’Ophtalmologie à University of Pittsburgh School of Medicine et à l’UPMC (University of Pittsburgh Medical Center) aux États-Unis, lors du Retina Sub-Specialty Day du congrès annuel de l’American Academy of Ophthalmology (AAO) qui se tenait à La Nouvelle Orléans, Etats-Unis, du 12 au 15 novembre 2021.
Le Dr Sahel a également fait un point sur la sécurité du GS030. La thérapie optogénétique a été bien tolérée jusqu’à 3 ans après l’unique injection intravitréenne chez les 9 sujets traités à ce jour. Il n’y a eu aucun problème systémique lié à la thérapie génique, aucun événement indésirable conduisant à l’arrêt de l’étude, ni aucune sortie de l’étude.
En septembre 2021, après avoir revu les données de sécurité des trois premières cohortes de l’étude PIONEER, le comité indépendant de surveillance et de suivi (Data Safety Monitoring Board ou DSMB) a recommandé de sélectionner la plus forte dose (5E11 génomes vectoriels) dans la cohorte d’extension. Les résultats préliminaires de l’étude sont attendus au second semestre 2022.
Source et visuel : GenSight Biologics