Poxel : obtention du statut « Fast Track » de la FDA pour le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

Poxel, société biopharmaceutique au stade clinique développant des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation « Fast Track » (FTD) au PXL770 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).
Le PXL770 est un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK), pour lequel l’initiation d’une étude clinique de phase IIa de preuve de concept (POC) est prévue en milieu d’année, sous réserve de financements additionnels.

Thomas Kuhn, Directeur général de Poxel a déclaré : « L’accord par la FDA du statut « Fast Track » au PXL770, peu de temps après l’avoir accordé au PXL065, un autre de nos produits, lui aussi très prometteur, est une forte reconnaissance du potentiel de nos deux programmes dans l’adrénoleucodystrophie, une maladie pour laquelle il n’existe pas de traitement à l’heure actuelle. Poxel travaille au développement de traitements innovants pour améliorer la vie des patients atteints de maladies chroniques graves et rares avec une physiopathologie métabolique, et le statut « Fast Track » pourrait permettre d’accélérer considérablement le délai d’approbation du PXL770 dans l’ALD. Nous travaillons déjà sur les prochaines étapes, et notamment la préparation de nos deux études cliniques de Phase 2a que nous prévoyons d’initier en milieu d’année avec des résultats attendus début 2023 ».

Source et visuel : Poxel