Sensorion : désignation de maladie pédiatrique rare de la FDA pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline
Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de maladie pédiatrique rare au programme le plus avancé de thérapie génique de la Société, OTOF-GT, une thérapie génique prévue pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline.
Le programme de développement du produit de thérapie génique de Sensorion, OTOF-GT, vise à restaurer l’audition de patients atteints de déficience en otoferline, l’une des formes les plus fréquentes de surdité congénitale. La protéine de l’otoferline est de grande taille et est délivrée à l’aide de deux vecteurs standards de thérapie génique (AAV) dans l’oreille interne, elle est ensuite ré-assemblée dans les cellules cibles. Les patients présentant des mutations liées à un déficit en otoferline souffrent d’une perte d’audition neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde. La déficience en otoferline pourrait être responsable de près de 8% de tous les cas de déficience auditive congénitale et environ 20 000 personnes sont concernées aux Etats-Unis et en Europe1.
Sensorion continue de progresser dans ses plans de développement préclinique et clinique pour OTOF-GT et est en bonne voie pour déposer une demande d’autorisation d’essai clinique au premier semestre 2023. En septembre 2022, la Société a reçu l’avis favorable de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour la désignation de médicament orphelin (ODD) pour OTOF-GT. La décision a été adoptée par la Commission Européenne le 11 octobre 2022.
« Nous sommes vraiment satisfaits que la FDA ait reconnu le caractère urgent du besoin de développer des thérapies pour cette maladie pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement approuvé. Cette importante désignation réglementaire nous soutiendra dans le développement de cette thérapie potentiellement transformatrice pour les patients, » a déclaré Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion. « Il s’agit d’une étape clé pour notre franchise importante de thérapie génique, qui permet le développement potentiel de solutions durables pour ces maladies invalidantes et qui devient centrale dans l’évolution stratégique de Sensorion. Cette désignation est un élément majeur qui permet à Sensorion de progresser vers le développement clinique d’OTOF-GT en 2023. »
La FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare aux maladies graves et mortelles qui touchent essentiellement les enfants âgés de 18 ans et moins, et affectant moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis.
Dans le cadre de cette désignation, un promoteur qui reçoit une approbation pour un médicament ou un produit biologique pour une « maladie pédiatrique rare » peut bénéficier d’un bon qui peut être échangé afin de recevoir une revue accélérée d’une demande de mise sur le marché ultérieure pour un produit différent ou être vendu à un autre promoteur pour une revue accélérée de sa demande de mise sur le marché, ce qui représente une opportunité pour laquelle il existe un marché dynamique.
1 Rodríguez-Ballesteros M, Reynoso R, Olarte M, Villamar M, Morera C, Santarelli R, Arslan E, Medá C, Curet C, Völter C, Sainz-Quevedo M, Castorina P, Ambrosetti U, Berrettini S, Frei K, Tedín S, Smith J, Cruz Tapia M, Cavallé L, Gelvez N, Primignani P, Gómez-Rosas E, Martín M, Moreno-Pelayo MA, Tamayo M, Moreno-Barral J, Moreno F, del Castillo I. A multicenter study on the prevalence and spectrum of mutations in the otoferlin gene (OTOF) in subjects with nonsyndromic hearing impairment and auditory neuropathy. Hum Mutat. 2008 Jun;29(6):823-31. doi: 10.1002/humu.20708. PMID: 18381613.
Source : Sensorion