Sensorion : désignation de médicament orphelin de la FDA pour OTOF-GT pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline
Sensorion, société biotechnologique pionnière au stade clinique dédiée au développement de thérapies innovantes pour restaurer, traiter et prévenir les pertes d’audition, annonce que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation médicament orphelin (ODD) au programme le plus avancé de thérapie génique de la Société, OTOF-GT, une thérapie génique pour le traitement de la perte auditive liée au gène de l’otoferline. Sensorion est en bonne voie pour déposer une demande d’autorisation d’essai clinique pour OTOF-GT au cours de la première moitié de 2023.
Le programme de développement du produit de thérapie génique de vecteur dual AAV de Sensorion, OTOF-GT, vise à restaurer l’audition de patients atteints de déficience en otoferline. Les patients présentant des mutations liées à un déficit en otoferline souffrent d’une perte d’audition neurosensorielle prélinguale non syndromique sévère à profonde. La déficience en otoferline pourrait être responsable de près de 8% de tous les cas de déficience auditive congénitale et environ 20 000 personnes sont concernées aux Etats-Unis et en Europe1.
Sensorion continue de progresser dans ses plans de développement préclinique et clinique pour OTOF-GT et est en bonne voie pour déposer une demande d’autorisation d’essai clinique au premier semestre 2023. En septembre 2022, la Société a reçu l’avis favorable de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour une demande de désignation de médicament orphelin (ODD). La décision a été adoptée par la Commission Européenne le 11 octobre 2022. Sensorion s’est également vu attribuer, le 7 novembre 2022, la désignation de maladie pédiatrique rare pour OTOF-GT par la FDA américaine.
« Nous sommes vraiment heureux d’avoir reçu cet avis réglementaire important de la part de la FDA, qui fait suite à l’obtention récente de la désignation de maladie rare pédiatrique pour OTOF-GT. La désignation du médicament orphelin soutiendra l’avancement de ce programme de développement de thérapie génique qui a le potentiel d’aider les patients atteints d’une maladie pour laquelle il n’existe actuellement aucun traitement curatif approuvé », a déclaré Géraldine Honnet, Directrice Médicale de Sensorion. « Nous sommes très satisfaits d’avoir franchi cette étape-clé et demeurons hautement concentrés sur le développement des candidats les plus prometteurs afin de mettre au point des thérapies qui ont la capacité de changer la vie des patients en restaurant, traitant et prévenant les troubles de la perte auditive ».
La FDA accorde la désignation de médicament orphelin afin d’encourager le développement de thérapies pour traiter, diagnostiquer ou prévenir des maladies dites rares affectant moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis. Ce statut permet à Sensorion de bénéficier de plusieurs avantages, dont notamment une période d’exclusivité de commercialisation de sept ans suite à l’autorisation de mise sur le marché, des conseils dans le développement, des crédits d’impôts pour les dépenses liées aux essais cliniques et l’exonération de certains frais de la FDA.
Dans le cadre de la désignation « maladie pédiatrique rare », un promoteur qui reçoit une approbation pour un médicament ou un produit biologique pour une « maladie pédiatrique rare » peut bénéficier d’un bon qui peut être échangé afin de recevoir une revue accélérée d’une demande de mise sur le marché ultérieure pour un produit différent ou être vendu à un autre promoteur pour une revue accélérée de sa demande de mise sur le marché, ce qui représente une opportunité pour laquelle il existe un marché dynamique.
Source et visuel : Sensorion