Biogen : de nouvelles données sur SPINRAZA présentées à la conférence annuelle « Cure SMA »

Biogen a annoncé de nouvelles données concernant SPINRAZA® (nusinersen) visant à répondre à des questions importantes pour la communauté SMA (amyotrophie spinale). Ces données ont été présentées à la conférence « SMA Research & Clinical Care » organisée cette semaine par Cure SMA à Orlando en Floride.

« La conférence annuelle de Cure SMA est une opportunité unique d’apprendre des professionnels de santé, des patients et des aidants et d’échanger sur les recherches qui visent à répondre aux besoins non couverts de la communauté SMA », a déclaré Maha Radhakrishnan, M.D., Directrice médicale du Groupe Biogen. « Nous sommes ravis de présenter nos nouvelles données, incluant les résultats préliminaires de l’étude RESPOND qui évalue le bénéfice clinique et la tolérance du traitement par SPINRAZA® après thérapie génique ».

Résultats cliniques intermédiaires de RESPOND

RESPOND est une étude de phase 4 d’une durée de deux ans (en cours), en ouvert, et dont l’objectif est d’évaluer les résultats cliniques et la tolérance après traitement par SPINRAZA® chez des nourrissons et enfants en bas âge atteints de SMA présentant un besoin clinique non couvert après traitement par  Zolgensma®  (onasemnogene abeparvovec). Les résultats intermédiaires de l’efficacité à 6 mois à partir des données de 29* participants à l‘étude traités par SPINRAZA® montrent :

• Des améliorations de la fonction motrice chez la plupart des participants, comme démontré par une augmentation par rapport à l’inclusion du score total moyen de l’échelle HINE-2  (Hammersmith Infant Neurological Examination Section 2).
  • Les scores des participants avec 2 copies SMN2 (n=24) se sont améliorés de plus de 5 points en moyenne sur l’échelle HINE-2.
  • Les scores de tous les participants avec 3 copies SMN2 (n=3) se sont améliorés ; le changement moyen par rapport à l’inclusion n’a pas été calculé du fait du faible nombre des participants.
• La plupart des participants (25/27) pour lesquelles les investigateurs ont rapporté une fonction motrice suboptimale à la baseline ont également vu leur fonction motrice s’améliorer.

Après une durée médiane de 230,5 jours dans l’étude, des effets indésirables graves ont été rapportés chez 13 participants sur 38 (34%). Aucun de ces effets n’a été considéré comme lié au traitement ou n’a conduit à une sortie de l’étude. Il n’a pas été identifié de nouveaux signaux émergents de sécurité chez les participants qui ont reçu SPINRAZA® après Zolgensma®. Des résultats cliniques intermédiaires supplémentaires de l’étude RESPOND sont en cours de présentation à la conférence.

« Nous apprenons que la thérapie génique peut ne pas traiter tous les neurones moteurs laissant ainsi à la maladie un potentiel de progression » déclare Crystal Proud, M.D., neuropédiatre au Children’s Hospital of the King’s Daughters. « L’étude RESPOND a commencé à caractériser le besoin médical non  couvert chez certains patients SMA traités par Zolgensma et dont les résultats n’ont pas répondu aux attentes cliniques. Ces résultats intermédiaires fournissent à la communauté les premières données issues d’une étude clinique qui évalue le traitement par SPINRAZA® après Zolgensma® et suggèrent la possibilité d’un bénéfice additionnel avec le traitement par SPINRAZA® ».

Nouvelle analyse évaluant l’impact de SPINRAZA® en vie réelle

Une revue systématique de la littérature et une méta-analyse évaluant l’impact de SPINRAZA® en vie réelle dans la SMA de survenue précoce a été présentée et met en évidence l’importance de générer des données de vie réelle afin de permettre une compréhension globale des bénéfices du traitement par SPINRAZA®. Les améliorations de la fonction motrice et des étapes du développement moteur observées dans les études en vie réelle étaient plus importantes ou comparables à celles observées dans les essais cliniques, et les progrès des patients ont continué à s’améliorer avec une durée de traitement par SPINRAZA® plus longue.

Progrès sur le développement d’un dispositif médical qui vise à améliorer l’expérience du patient dans le cadre de son traitement

En partenariat avec Alcyone Therapeutics, Biogen  développe actuellement le premier dispositif implantable conçu pour permettre un accès sous-cutané en routine pour l’administration des traitements par oligonucléotides antisens. Cette semaine, Alcyone a annoncé que l’agence américaine du médicament, la Food and Drug Administration (FDA), a approuvé l’initiation d’un essai pivot du système ThecaFlex DRx™ (ThecaFlex). Cet été, Alcyone prévoit de débuter les premières inclusions dans l’étude PIERRE (clinicaltrials.gov) dont le but est d’évaluer la tolérance et la performance de ThecaFlex dans l’administration de SPINRAZA® chez les patients atteints de SMA.

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Notes :
* Deux participants à l’étude RESPOND n’étaient pas évalués au jour 183 et ne sont donc pas inclus dans le calcul des moyennes.
** En France, SPINRAZA est indiqué dans le traitement de l’amyotrophie spinale 5q.

Références :
1. Based on commercial patients, early access patients, and clinical trial participants through December 31, 2022.
2. PINRAZA U.S. Prescribing Information. Available at: https://www.spinraza.com/content/dam/commercial/specialty/spinraza/caregiver/en_us/pdf/spinraza-prescribing-information.pdf. Accessed: June 2023.
3. Core Data sheet, Version 13, October 2021. SPINRAZA. Biogen Inc, Cambridge, MA.

Source : Biogen