Ipsen et Day One : accord exclusif de licence hors États-Unis pour commercialiser le tovorafénib contre la forme la plus courante de tumeur cérébrale chez l’enfant

Ipsen et Day One ont annoncé aujourd’hui la signature d’un accord de partenariat mondial en dehors des États-Unis pour le tovorafénib dans le GBG, qui est la forme la plus courante de cancer du cerveau chez l’enfant,i ainsi que toute indication future développée par Day One. Administré oralement une fois par semaine, le tovorafénib est un inhibiteur de la RAF de type II.

Le tovorafénib a obtenu le statut de médicament orphelin (« Orphan Drug Designation ») et a reçu l’approbation des autorités réglementaires américaines (Food and Drug Administration, FDA) en avril 2024ii comme traitement en monothérapie chez les patients âgés de six mois et plus atteints d’un gliome de bas grade de type pédiatrique (GBG) en rechute ou réfractaire, porteur d’une fusion ou d’un réarrangement du gène BRAF, ou d’une mutation V600 de BRAFiii. Ces altérations du gène BRAF représentent plus de la moitié des cas de GBG dans le monde. Il n’existe aucun traitement ciblé approuvé pour les personnes atteintes d’un GBG porteur d’une fusion de BRAF en dehors des États-Unisi,iii,iv. Day One conservera en exclusivité les droits de développement mondial ainsi que les droits de commercialisation pour les États-Unis pour le tovorafénib.

David Loew, Directeur général d’Ipsen, a déclaré : « L’annonce faite aujourd’hui marque l’ajout d’un actif prometteur à notre portefeuille. Le tovorafénib a le potentiel de faire une réelle différence pour les enfants atteints d’un cancer. Il illustre pleinement notre stratégie axée sur les biomarqueurs que nous avons définie pour développer notre portefeuille. Le gliome de bas grade de type pédiatrique est la forme la plus courante de cancer du cerveau chez l’enfant. En dehors des États-Unis, il n’existe toujours pas de traitement ciblé approuvé pour les personnes atteintes d’un GBG causé par des altérations du gène BRAF, y compris une fusion du gène BRAF ou une mutation V600 de BRAF dans le GBG réfractaire ou en rechute. Nous sommes ravis de nous associer à l’équipe de Day One pour apporter le tovorafénib à tous les patients dans le monde, qui pourraient bénéficier de cette nouvelle option thérapeutique majeure. »

Jeremy Bender, Ph.D., Directeur général de Day One, a déclaré : « Notre collaboration avec Ipsen visant à proposer le tovorafénib aux patients du monde entier souligne notre engagement commun à apporter de nouvelles thérapies aux patients disposant pour l’heure d’options de traitement limitées. Nous croyons que la présence d’Ipsen en Europe et dans les principales régions en dehors des États-Unis, outre son expérience dans la commercialisation de médicaments innovants en oncologie et dans les maladies pédiatriques rares, sera largement bénéfique pour le tovorafénib et pour la communauté mondiale de l’oncologie pédiatrique. »

La longue expérience d’Ipsen et son expertise en oncologie permettront d’accélérer la mise en œuvre de cette innovation, tandis que les équipes se concentrent sur les activités réglementaires en dehors des États-Unis. Le GBG est la tumeur cérébrale la plus fréquemment diagnostiquée chez l’enfant. Les patients souffrent de lourdes morbidités associées à la tumeur et au traitement qui peuvent affecter leur trajectoire de viei. En fonction de la taille, de l’emplacement et du rythme de croissance de la tumeur, le GBG peut provoquer divers symptômes, notamment des troubles de la vision, de l’audition et de l’élocution, des symptômes neurologiques, une puberté prématurée, des changements physiques ainsi que des symptômes généralisés, tels que des problèmes d’équilibre, de la fatigue et des nauséesv. Le taux de mortalité est relativement bas, mais en raison de la nature chronique du GBG et de la morbidité potentielle associée au traitement, la maladie peut affecter de manière significative le développement, la fonction cognitive, l’éducation et la qualité de vie globale des enfants atteints. Elle peut également avoir des répercussions négatives sur la santé mentale des parents et des aidants.vi,vii

Selon les termes de l’accord, Ipsen sera responsable des activités réglementaires et commerciales du tovorafénib dans tous les territoires autres que les États-Unis. Day One recevra un paiement initial d’environ 111 millions de dollars, comprenant 71 millions de dollars en numéraire et 40 millions de dollars en investissement en actions Day One avec une prime, et jusqu’à 350 millions de dollars environ de paiements en fonction de la réalisation d’étapes de lancement et de commercialisation. Day One recevra des redevances progressives à deux chiffres sur les ventes nettes.

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Références

i Ryall S, et al. Acta Neuropathol Commun. 2020;8(1):30.
iiFDA grants accelerated approval to tovorafenib for patients with relapsed or refractory BRAF-altered pediatric low-grade glioma | FDA (last accessed July 2024)
iii Day One Press Release. April 2024. Available here: Day One’s OJEMDA™ (tovorafenib) Receives US FDA Accelerated Approval for Relapsed or Refractory BRAF-altered Pediatric Low-Grade Glioma (pLGG), the Most Common Form of Childhood Brain Tumor | Day One Biopharmaceuticals, Inc. (last accessed July 2024)
iv Sholl LM. Precis Cancer Med. 2020;3:26
v Dana-Farber Cancer Institute. Childhood low-grade gliomas. https://www.dana-farber.org/cancer- care/types/childhood-low-grade-gliomas Last accessed: July 2024
vi Traunwieser T, et al. Neurooncol Adv. 2020;2(1):vdaa094.
vii Armstrong GT, et al. Neuro Oncol. 2011;13(2):223-234.
viii Estimates of annual incidence and prevalence for addressable patient population in E.U. 4 + U.K. are
based on Ipsen calculations from publicly available data (Eurostat, <25yo population; Global Burden of Disease 2019; Desandes et al. Incidence and survival of children with central nervous system primitive tumors in the French National Registry of Childhood Solid Tumors. Neuro Oncol. 2014 Jul;16(7):975-83. doi: 10.1093/neuonc/not309; Qaddoumi et al. Outcome and prognostic features in pediatric gliomas: a review of 6212 cases from the Surveillance, Epidemiology, and End Results database. Cancer. 2009 Dec
15;115(24):5761-70. doi: 10.1002/cncr.24663)

Source : Ipsen