Theranexus s’associe à Synerlab pour préparer la commercialisation de sa formulation pédiatrique dans la maladie de Niemann-Pick de type C
Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques rares, et Synerlab Group, société de développement et fabrication en sous-traitance pharmaceutique (CDMO), annoncent la signature d’un partenariat selon lequel Synerlab Development fabriquera les premiers lots commerciaux de la formulation pédiatrique exclusive du miglustat, développée par Theranexus. Cette formulation propriétaire sera enregistrée d’abord auprès de l’EMA dans la maladie de Niemann-Pick de type C, sa commercialisation pourrait commencer d’ici 2026.
Theranexus a breveté et validé la toute première formulation buvable de miglustat dans le contexte de son développement dans la maladie de Batten. Ce nouveau projet s’appuyant sur cette forme galénique innovante et exclusive vient enrichir le portefeuille de Theranexus et s’inscrit en parallèle du projet Batten, offrant ainsi une nouvelle voie de valorisation des travaux menés à ce jour par Theranexus. Cette formulation buvable, désignée Mig-OS, présente un fort intérêt dans la prise en charge des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C[1] (NPC) en offrant une nouvelle option thérapeutique au bénéfice des patients pédiatriques et/ou dysphagiques.
Le miglustat est le seul traitement de la maladie de NPC enregistré en Europe, maladie neurodéveloppementale sévère touchant près de 1 500 patients en Europe, dont 71% atteints d’une forme pédiatrique. La seule formulation disponible à ce jour est une gélule de 100 mg, peu adaptée au traitement de cette population de patients jeunes, 70% d’entre eux présentent des troubles importants de la déglutition (dysphagie).
Forte de son expertise, en formulation et en production industrielle, Synerlab Developpement prendra en charge la production et la validation des lots commerciaux de Mig-OS, selon les réglementations de l’EMA en vigueur. Theranexus pourra ensuite procéder, au second semestre 2025, au dépôt du dossier d’enregistrement centralisé auprès de l’EMA, en vue d’un lancement commercial avant la fin de l’année 2026. Theranexus pourrait opter pour une voie d’enregistrement appelé PUMA (Paediatric-Use Marketing Authorisation), conférant 10 ans d’exclusivité commerciale, une protection similaire à celle d’un médicament disposant d’une désignation orpheline.
Pour Mathieu Charvériat, Président-directeur général de Theranexus : « Notre formulation constitue une innovation pour les patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C et nous sommes heureux du partenariat avec Synerlab Development, qui fait preuve d’une grande agilité et d’une forte expertise dans la production industrielle de notre médicament. Les besoins de financement pour ce projet sont nettement inférieurs à ceux nécessaires à notre projet dans la maladie de Batten, moins de 2 millions d’euros pour un enregistrement en Europe, et les retours financiers potentiels plus précoces, et significatifs pour la société – en effet, le marché du NPC adressable est estimé à plus de 200 m€, avec une forte exclusivité conférée par notre propriété industrielle ainsi que par le statut PUMA en Europe. Nous explorons diverses voies de financement et sommes d’ores-et-déjà en discussions très avancées avec plusieurs partenaires industriels pour exploiter ce produit dans différents territoires en commençant par l’Europe. Au-delà du fort intérêt financier, à terme relativement court pour la société, ce projet constituera également une opportunité de poursuivre le développement dans la maladie de Batten ».
« Nous sommes fiers de collaborer avec Theranexus pour la production des premiers lots commerciaux de cette nouvelle formulation du miglustat. Ce partenariat reflète notre engagement à soutenir le développement de traitements innovants qui répondent à des besoins médicaux critiques, en particulier pour des maladies rares. Grâce à notre expertise et à nos installations conformes aux normes GMP, nous mettons tout en œuvre pour garantir une production de haute qualité et contribuer à rendre cette nouvelle option thérapeutique accessible aux patients souffrant de ces maladies lysosomales », conclut Alexandra Lecourbe, directrice générale de Synerlab Development.
Source et visuel : Theranexus
