AB Science reçoit un avis d’acceptation pour le brevet européen couvrant jusqu’en 2040 le masitinib dans le traitement de la drépanocytose
AB Science annonce aujourd’hui que l’Office européen des brevets a délivré un avis d’acceptation pour un brevet portant sur des méthodes (c’est-à-dire un brevet d’utilisation médicale) de traitement de la drépanocytose avec sa principale molécule, le masitinib, sur la base de résultats précliniques. Ce nouveau brevet européen protège jusqu’en novembre 2040 la propriété intellectuelle du masitinib dans cette indication.
Le professeur Olivier Hermine, président du comité scientifique d’AB Science, membre de l’Académie des Sciences et chef du service d’hématologie de l’hôpital Necker, a commenté : « Le masitinib représente une nouvelle option prometteuse pour traiter la drépanocytose et sa complication grave, le syndrome thoracique aigu, qui peut conduire au développement d’une maladie pulmonaire chronique, une cause fréquente d’hospitalisation pouvant mener au décès. Il existe un besoin croissant de nouveaux traitements dans la drépanocytose, plusieurs nouveaux médicaments ayant été retirés du marché en raison de leur manque d’efficacité ou de leur toxicité ; cependant, contrairement au masitinib, aucun de ces médicaments ne cible les mastocytes ».
La drépanocytose est une maladie héréditaire qui se manifeste par un trouble des globules rouges. Le masitinib est développé pour traiter les formes les plus sévères de la maladie, qui représentent environ 65 % des cas de drépanocytose. Les formes graves de la maladie représentent un défi majeur pour la santé publique et peuvent mener au décès précoce. Le traitement de la drépanocytose peut être curatif grâce à la thérapie génique (qui cible la mutation HbS), mais cette option reste extrêmement limitée en raison de la rareté des donneurs, des problèmes de tolérance non résolus et des coûts très élevés. Le traitement standard de la drépanocytose est une transfusion de globules rouges ainsi qu’un traitement à l’hydroxyurée pour gérer les complications, mais le besoin médical reste important.
Les mastocytes, une cible majeure du masitinib, semblent jouer un rôle essentiel dans les formes graves de drépanocytose et ses complications, telles que les crises vaso-occlusives (CVO), le syndrome thoracique aigu et la douleur [1-2]. Le masitinib a démontré un bénéfice de survie dans un modèle murin de drépanocytose: toutes les souris de contrôle atteintes de drépanocytose ont eu des crises vaso-occlusives et 83 % d’entre elles sont mortes dans les 3 premières heures, alors que les souris atteintes de drépanocytose et traitées au préalable avec le masitinib pendant 4 jours n’ont pas eu de crises vaso-occlusives et ne sont pas mortes. En outre, l’histologie pulmonaire et l’immunohistochimie ont montré que le masitinib protège des lésions pulmonaires aiguës et de l’infiltration des mastocytes dans un modèle murin de drépanocytose.
Le développement clinique du masitinib dans la drépanocytose est mené dans le cadre du programme collaboratif SICKMAST, financé à hauteur de 9,2 millions d’euros [3], qui vise à démontrer dans un essai clinique de phase 2 l’efficacité du masitinib dans le traitement des complications aiguës et chroniques de la drépanocytose chez des patients identifiés sur la base de biomarqueurs. L’Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP) sera le promoteur de ces études de phase 2. AB Science interviendra principalement via la fourniture du masitinib et dans le suivi des données de pharmacovigilance du masitinib. AB Science reste libre d’exécuter comme il l’entend l’éventuelle phase 3 qui succédera à la phase 2 en cas de succès.
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Références
[1] Allali S, Lionnet F, Mattioni S, et al. Br J Haematol. 2019;186(1):125-129.
[2] Allali S, Maciel TT, Hermine O, de Montalembert M. Haematologica. 2020;105(2):273-283.
[3] Communiqué de presse d’ AB Science du 27 novembre 2023: https://www.ab-science.com/fr/le-developpement-clinique-du-masitinib-dans-la-drepanocytose-fait-partie-des-19-projets-laureats-dans-le-cadre-du-6eme-appel-a-projet-rhu/
Source : AB Science