Sanofi : le tolebrutinib obtient la désignation de « Médicament innovant » de la FDA pour le traitement de la SEP secondairement progressive sans poussées
Sanofi annonce que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation de « Médicament innovant » (Breakthrough Therapy) au tolebrutinib pour le traitement de la sclérose en plaques secondairement progressive (SEP-SP) sans poussées de l’adulte.
Cette désignation est motivée par les résultats positifs de l’étude de phase III HERCULES ayant démontré que le tolebrutinib allonge de 31 % le délai avant progression confirmée du handicap, comparativement au placebo (HR 0,69 ; IC à 95 % : 0,55-0,88; p=0,0026). Une analyse plus approfondie des données relatives aux critères d’évaluation secondaires a par ailleurs montré que près de deux fois plus de participants (10 %) traités par le tolebrutinib ont présenté un ralentissement de la progression confirmée de leurs handicaps, comparativement à ceux traités par placebo (5 %) (HR 1,88 ; IC à 95 % : 1,10 à 3,21 ; valeur nominale de p = 0,021).
Aux États-Unis, la désignation « Médicament innovant » a pour but d’accélérer le développement et l’examen des médicaments destinés au traitement de maladies graves ou dangereuses pour la vie. Les médicaments réunissant les critères applicables à cette désignation doivent avoir donné des preuves cliniques préliminaires de leur capacité à améliorer sensiblement un certain nombre de critères cliniques importants, comparativement aux autres médicaments disponibles.
Dr Erik Wallström, Ph.D., Responsable Monde, Développement, Neurologie, Sanofi : « La désignation de « Médicament innovant » montre que le tolebrutinib a le potentiel de retarder la progression du handicap et, partant, de répondre à un besoin médical essentiel pour les personnes atteintes de sclérose en plaques. Nous sommes impatients de collaborer avec la FDA dans le cadre de l’examen réglementaire applicable à ce premier médicament de sa catégorie pour le traitement de la sclérose en plaques secondairement progressive sans poussées, sachant qu’il n’existe encore aucun médicament approuvé dans cette indication. »
Des élévations des transaminases hépatiques supérieures à 3 fois la limite supérieure de la normale (>3xLSN) ont été observées chez 4,1 % des participants traités par tolebrutinib, contre 1,6 % dans le groupe placebo. Dans le groupe tolebrutinib, une faible proportion de participants (0,5 %) ont présenté une élévation de leur taux d’ALAT supérieure à 20 fois la limite supérieure de la normale (>20xLSN), dans les 90 premiers jours du traitement dans tous les cas. Tous les cas d’élévation des transaminases hépatiques, sauf un, se sont résolus sans intervention médicale. La mise en place d’un contrôle plus fréquent a permis d’atténuer le risque de séquelles hépatiques graves.
Des soumissions réglementaires sont en voie de finalisation aux États-Unis et en cours dans l’Union européenne. Comme pour tout autre médicament, Sanofi prévoit de confirmer l’acceptation des soumissions réglementaires relatives au tolebrutinib. L’étude de phase III PERSEUS dans la SEP primaire progressive se poursuit et ses résultats sont attendus au deuxième semestre de 2025.
Le tolebrutinib est actuellement en développement clinique et aucun organisme de réglementation n’a encore évalué ses profils de sécurité et d’efficacité.
Source : Sanofi
