Advicenne franchit une étape importante avec la FDA américaine dans le développement de ADV7103 dans la cystinurie
Advicenne, société pharmaceutique spécialisée dans le développement et la commercialisation de traitements innovants pour les personnes souffrant de maladies rénales rares, fait le point sur les récents échanges avec la FDA (Food and Drug Administration) sur le développement de ADV7103 dans la cystinurie aux Etats-Unis et annonce avoir franchi une étape clé.
Comme annoncé, la société a entamé un nouveau cycle d’échanges avec la FDA dans le but de finaliser le plan de développement de ADV7103 dans la cystinurie aux Etats-Unis. Au cours de la dernière réunion, Advicenne a présenté, avec la participation active de leaders d’opinion américains et de l’International Cystinuria Foundation, principale association de patients cystinuriques, plusieurs éléments, et en particulier:
- les résultats cliniques préliminaires obtenus en Europe,
- les opinions d’expert américains et européens sur les besoins médicaux dans cette maladie rénale rare,
- une proposition de plan de développement clinique avec un critère principal biologique.
A l’issue de cette réunion, la FDA a accepté la proposition d’un critère principal biologique dans l’évaluation de ADV7103 dans la cystinurie. Il s’agit d’une étape structurante qui permet de préparer un essai clinique d’une durée et d’un nombre de patients limités.
Désormais, Advicenne prépare la présentation à la FDA du projet final de l’étude pivot dans la cystinurie. Le choix du critère principal biologique devrait permettre de recruter des patients à la fois aux Etats-Unis et en Europe, et d’envisager de déposer des demandes d’enregistrement simultanément sur les deux territoires.
ADV7103 dispose du statut de médicament orphelin dans l’indication cystinurie tant en Europe qu’aux Etats-Unis. La cystinurie affecte environ 30.000 patients aux Etats-Unis et 40.000 en Europe, et représente un marché potentiel significatif pour ADV7103.
Didier Laurens, Directeur Général d’Advicenne, a commenté : « Cette étape majeure reflète la qualité de nos échanges avec la Food and Drug Administration américaine, qui démontre son pragmatisme pour accélérer le développement de traitements dans les maladies rares et leur accès au marché américain. Après les désignations orphelines dans l’Acidose Tubulaire Rénale distale (ATRd) et la cystinurie et la décision d’un dépôt de demande d’enregistrement auprès de la FDA sur la base des données cliniques européennes dans l’ATRd, ce jalon est une marque supplémentaire de l’intérêt de ADV7103 dans le traitement de pathologies rénales à fort besoin thérapeutique et la construction d’un avenir solide pour cet actif aux Etats-Unis.»
Source : Advicenne
