Sensorion : recommandation positive du Comité de Surveillance des Données concernant Audiogene, son essai clinique de Phase 1/2 avec le SENS-501
Sensorion, société pionnière de biotechnologie au stade clinique, spécialisée dans le développement de nouvelles thérapies pour restaurer, traiter et prévenir les troubles de la perte auditive, annonce aujourd’hui que le Comité deSurveillance des Données (Data Monitoring Committee, DMC) a recommandé la poursuite de l’essai clinique de Phase 1/2 , Audiogene, le programme de thérapie génique du SENS-501 développé pour traiter une forme spécifique de surdité congénitale liée à des mutations dans le gène OTOF (otoferline).
Nawal Ouzren, Directrice Générale de Sensorion, déclare : « Au nom de l’équipe de Sensorion, je souhaite remercier les membres du Comité de Surveillance des Données pour leur examen des données de sécurité d’Audiogene produites à ce jour. Nous sommes satisfaits de la recommandation du comité de poursuivre l’essai sans modification ».
La recommandation du DMC confirme le profil de sécurité favorable du SENS-501 à la première dose testée chez des enfants âgés de 6 à 31 mois au moment de l’administration. L’administration intra- cochléaire a elle aussi été bien tolérée. Le comité a recommandé que l’étude Audiogene procède comme prévu à l’évaluation de la deuxième dose, ce qui est la suite prévue de la partie d’escalade de dose de l’essai. Sensorion a annoncé la fin du recrutement de la première cohorte de trois patients (enfants en bas âge et nourrissons âgés de 6 à 31 mois) le 27 décembre 2024. Le recrutement de la deuxième cohorte (trois patients) devrait être complété d’ici la fin du premier semestre 2025.
L’essai Audiogene est conçu pour évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de l’injection intra- cochléaire du SENS-501 pour le traitement de la perte auditive liée à des mutations du gène OTOF chez des petits jeunes enfants âgés de 6 à 31 mois au moment du traitement de thérapie génique. En ciblant les premières années de la vie, lorsque la plasticité cérébrale est à son maximum, les chances de ces enfants atteints d’une perte auditive pré-linguistique, d’acquérir une parole et un langage normaux sont maximisées. L’essai comprend deux cohortes de deux doses suivies d’une cohorte d’expansion à la dose sélectionnée.
À propos du SENS-501
SENS-501 (OTOF-GT) est un programme innovant de thérapie génique développé pour traiter une forme spécifique de surdité congénitale liée à des mutations du gène OTOF (otoferline). Ce gène joue un rôle clé dans la transmission des signaux auditifs entre les cellules ciliées de l’oreille interne et le nerf auditif. Lorsque ce gène est défectueux, les personnes atteintes naissent avec une perte auditive sévère à profonde.
L’objectif de SENS-501 (OTOF-GT) est de restaurer l’audition en introduisant une copie fonctionnelle du gène OTOF directement dans les cellules ciliées via la technologie des vecteurs viraux (AAV). En remplaçant le gène défectueux, cette thérapie vise à rétablir le processus normal de conversion des sons en signaux électriques, permettant ainsi aux patients de retrouver leur capacité auditive.
Actuellement en phase de recherche clinique, ce programme de thérapie génique représente un espoir important pour les familles touchées par cette forme rare de surdité génétique. SENS-501 (OTOF-GT) incarne un engagement en faveur de l’innovation scientifique dans le domaine de l’audition, avec le potentiel d’améliorer considérablement la qualité de vie des patients souffrant de surdité génétique.
Cette thérapie génique pour des patients souffrant de déficience en otoferline a été développée dans le cadre du RHU AUDINNOVE, un consortium composé de l’Hôpital Necker Enfants Malades, de l’Institut Pasteur, de la Fondation pour l’Audition et de Sensorion. Ce projet est en partie financé par l’Agence Nationale de la Recherche française au titre du programme d’investissements d’avenir portant la référence ANR-18-RHUS-0007.
Source et visuel : Sensorion