Abionyx Pharma : lancement du développement de la 1ère classe de biomédicaments en ophtalmologie à partir d’une bio-HDL

Abionyx Pharma, société biotech de nouvelle génération dédiée à la découverte et au développement de thérapies innovantes, a annoncé aujourd’hui, après avoir obtenu le statut de Médicament Orphelin dans la déficience en LCAT, des résultats précliniques positifs dans l’ophtalmologie et le lancement d’un développement stratégique de la première classe de biomédicaments à partir de sa bio-HDL pour le traitement des pathologies oculaires. 

Résultats précliniques positifs dans l’uvéite

Suite aux résultats cliniques positifs qui ont conduit à la disparition du flou visuel lié à des dépôts cornéens chez une patiente atteinte d’un déficit d’activité de LCAT dans le cadre d’une Autorisation temporaire d’Utilisation, et à l’amélioration franche des fonctions visuelles de la patiente, amélioration qui était toujours observée après 1 an de suivi, (résultats publiés en exclusivité dans la revue scientifique « Annals of Internal Medicine »), ABIONYX Pharma a décidé de mener des études précliniques en ophtalmologie pour qualifier la tolérance oculaire de sa bio-HDL et le spectre d’efficacité potentiel dans de nouvelles indications.

Ainsi, la bio-HDL testée dans une étude préclinique, s’est avérée totalement sûre et très bien tolérée au niveau de la surface oculaire et à l’intérieur de l’œil, quelle que soit la voie d’administration : par injection intraveineuse, par application de gouttes à la surface de l’œil ou par injection à l’intérieur de l’œil (dans le vitré).

De plus, la bio-HDL a été testée afin de valider une preuve de concept dans un modèle préclinique reconnu et validé de l’uvéite. Dans ce modèle d’EIU (Endotoxin-Induced Uveitis), l’uvéite est déclenchée par une injection dans le vitré de lipopolysaccharides. Les individus traités avec le CER-001 dans le vitré ont montré statistiquement une réduction des signes de l’uvéite, résultats objectivés par la concentration des protéines et l’infiltration cellulaire dans l’humeur aqueuse.

Ces premiers résultats précliniques préfigurent le potentiel thérapeutique majeur de la bio-HDL en ophtalmologie, et plus largement le rôle des lipides dans les pathologies oculaires.

Le Pr. Christophe Baudouin, Professeur d’Ophtalmologie à Paris, Chef de service d’Ophtalmologie au Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie de l’hôpital des Quinze-Vingts (Paris), Directeur de l’équipe de recherche « S12 » au sein de l’Institut de la Vision, membre des prestigieuses sociétés internationales, American Society of Ophthalmology et Academia Ophthalmologica Internationalis, déclare : « Les derniers travaux scientifiques dans le domaine montrent que les lipides et leur métabolisme sont impliqués dans de nombreuses pathologies oculaires: dysfonctionnement des glandes de Meibomius, dégénérescence maculaire, etc. En testant le CER-001, une HDL biomimétique produite en France dans des modèles de pathologies oculaires, nous pourrons aider au choix de la meilleure indication oculaire pour ce produit, dans le but de faire bénéficier aux patients d’un nouveau traitement efficace. »

Développement de la première classe de biomédicaments en ophtalmologie 

Suite à l’obtention par l’Agence européenne des médicaments (EMA) du statut de Médicament Orphelin pour son candidat-médicament CER-001, comme traitement potentiel de la déficience en LCAT, la bio-HDL d’ABIONYX Pharma est l’un des biomédicaments les plus avancés en France qui pourrait bientôt être commercialisé en ophtalmologie.

Pour rappel, il existe deux formes de déficit en LCAT :

. le déficit familial en LCAT (FLD), qui résulte d’un déficit complet et caractérisé cliniquement par une anémie hémolytique, une insuffisance rénale, menant la plupart du temps à une transplantation rénale, et par des opacités cornéennes ;
. la maladie « Fish Eye Disease » résultant d’une carence partielle et caractérisée cliniquement par des opacités cornéennes sans atteinte rénale.

La désignation de médicament orphelin obtenue couvrant par conséquent à la fois une indication rénale et une indication ophtalmologique, le développement clinique de la bio-HDL en ophtalmologie peut s’avérer très rapide.

Les lipides sont d’un intérêt majeur pour l’œil à plusieurs égards : rôle structural, rôle fonctionnel, liens physiopathologiques et potentiel thérapeutique.

Le Pr. Catherine Creuzot-Garcher, Professeur d’Ophtalmologie à Dijon, Chef du service d’ophtalmologie au CHU de Dijon, Professeur des Universités, co-responsable de l’équipe Oeil, nutrition et signalisation cellulaire au Centre des Sciences du Goût et de l’Alimentation de Dijon, et Dr. Niyazi Acar (PhD), responsable de l’équipe Oeil, nutrition et signalisation cellulaire au Centre des Sciences du Goût et de l’Alimentation de Dijon, déclarent : « L’étude et le développement du potentiel thérapeutique du CER-001, HDL biomimétique, dans le traitement des maladies oculaires permettront de mieux comprendre le rôle des lipides dans la physiologie et les dysfonctionnements de l’œil, notamment au niveau de la rétine, et de faire bénéficier nos patients d’une solution innovante pour le futur. »

Les propriétés anti-inflammatoires et/ou d’augmentation du transport inverse des lipides du CER-001, qui peuvent améliorer la vision chez les patients avec un déficit d’activité de LCAT, et les nouveaux résultats précliniques dans l’uvéite ouvrent la voie à des études cliniques testant la bio-HDL chez des patients développant des dépôts cornéens lipidiques provenant d’autres pathologies, et permettent à ABIONYX Pharma de lancer un développement stratégique de la première classe de biomédicaments dans l’ophtalmologie à partir de sa bio-HDL.

Source et visuel : ABIONYX Pharma