Aelis Farma : recrutement du 1er patient de l’étude de phase 1/2 avec AEF0217 dans les troubles cognitifs de la trisomie 21
Aelis Farma, société biopharmaceutique au stade clinique spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies du cerveau, a annoncé le recrutement du premier patient de son étude de phase 1/2 avec AEF0217 chez des participants porteurs d’une trisomie 21 (syndrome de Down).
AEF0217 est le deuxième candidat-médicament d’Aelis Farma. Il fait partie d’une nouvelle classe de médicaments découverts par la société, les inhibiteurs spécifiques de la signalisation du récepteur CB1 du système endocannabinoïde (les CB1-SSi), un récepteur impliqué dans de nombreuses maladies du cerveau. AEF0217 est développé pour être le premier traitement des déficits cognitifs causés par une hyperactivité du récepteur CB1, et en première indication ceux associés à la trisomie 21 (syndrome de Down). AEF0217, comme les autres CB1-SSi, est capable d’inhiber seulement certaines composantes de l’activité du CB1, ce qui semble lui permettre de contrer l’hyperactivité pathologique du récepteur sans altérer ses fonctions physiologiques normales et, par conséquent, sans induire d’effets secondaires notables.
Aelis Farma a récemment publié les résultats positifs des études de sécurité et pharmacocinétique chez les volontaires sains (phase 1) avec AEF0217, qui ont confirmé le profil de sécurité particulièrement favorable des CB1-SSi, une caractéristique particulièrement importante pour les populations fragiles comme celles porteuses d’une trisomie 21. En effet, ces études ont montré que toutes les doses de AEF0217 ont été bien tolérées sans qu’aucun effet indésirable grave ne soit identifié. De plus, AEF0217 a montré un profil pharmacocinétique favorable. Ces résultats positifs permettent maintenant d’administrer AEF0217 à des personnes porteuses de trisomie 21.
Cette phase 1/2 avec AEF0217 est une étude clinique monocentrique en double aveugle comparant une dose de AEF0217 au placebo, après 28 jours de traitement une fois par jour, chez environ 45 participants porteurs de trisomie 21. Son objectif principal est d’évaluer la sécurité et l’absorption de AEF0217 chez des personnes trisomiques et l’étude pourrait potentiellement fournir les premières indications sur l’activité de AEF0217 comme traitement des déficits cognitifs de la trisomie 21.
Le recrutement du premier patient a été réalisé par les équipes du Prof. Rafael de la Torre Fornell à l’Institut de Recherches Médicales de l’Hôpital del Mar (IMIM) de Barcelone (Espagne). En fonction du rythme de recrutement, l’étude pourrait être finalisée au 2ème trimestre 2023.
Prof. Rafael de la Torre Fornell, investigateur principal de l’étude, déclare : « L’administration de AEF0217 chez une première personne trisomique est un moment plein d’émotion pour moi et mes équipes. Il s’agit d’un pas supplémentaire vers la mise au point d’un traitement permettant d’améliorer les capacités cognitives de ces personnes attachantes et uniques qui en ont terriblement besoin ».
Pier Vincenzo Piazza, Directeur Général d’Aelis Farma, conclut : « Je souhaite féliciter les équipes du Prof. Rafael de la Torre Fornell et celles d’Aelis Farma pour cette avancée importante dans le développement de AEF0217, un candidat-médicament basé sur notre approche innovante d’inhibition sélective d’une partie de l’activité du récepteur CB1. En cas de résultats favorables, nous serons encore plus proches d’une thérapie prometteuse qui pourrait améliorer considérablement la qualité de vie des personnes trisomiques, voire ouvrir la voie au traitement d’autres déficits cognitifs ».
A propos du programme clinique de AEF0217 pour le traitement de trouble cognitif de la trisomie 21 : le projet européen ICOD
L’étude de phase 1/2 de AEF0217 fait partie du projet européen H2020 ICOD (Improving COgnition in Down syndrome, Subvention N° 899986), et est mené en collaboration avec l’Institut Hôpital del Mar de Recherches Médicales de (IMIM) de Barcelone (Espagne) et le Prof. Rafael de la Torre Fornell, coordinateur du projet et investigateur principal de l’étude. En février 2021, le projet ICOD a reçu un financement de 6 M€ de la Commission Européenne afin de financer le développement clinique de AEF0217 pour le traitement des déficits cognitifs liés à la trisomie 21.
Source et visuel : Aelis Farma
