Alexion : ALXN1210 reçoit la désignation de médicament orphelin dans l’UE
Alexion, la société biopharmaceutique américaine, a annoncé aujourd’hui l’octroi par la Commission européenne de la désignation de médicament orphelin au ALXN1210, un anticorps C5 hautement innovant à durée d’action prolongée actuellement en cours d’évaluation chez des patients atteints d’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).
La HPN est une pathologie sanguine débilitante extrêmement rare et potentiellement fatale dans laquelle l’activation incontrôlée du système du complément (une composante du système immunitaire) provoque une hémolyse, c’est-à-dire la destruction des globules rouges du patient.
« Les patients atteints de HPN risquent en permanence de subir les conséquences graves voire fatales de la destruction continue des globules rouges médiée par le système du complément », explique dans un communiqué le docteur Martin Mackay, vice-président exécutif et responsable mondial de la recherche-développement chez Alexion. « Le Soliris est approuvé pour le traitement des patients atteints de HPN depuis 2007 et a fait radicalement évoluer le pronostic pour ces patients. Les résultats préliminaires des essais cliniques en cours pour l’ALXN1210, dont la demi-vie est égale à près de trois fois celle du Soliris, démontrent une inhibition rapide, complète et durable du système du complément chez les patients atteints de HPN. Nous sommes très heureux d’avoir obtenu l’assentiment du Comité des médicaments orphelins quant à la capacité potentielle de l’ALXN1210 d’apporter une amélioration clinique significative aux patients souffrant de cette pathologie dévastatrice extrêmement rare », poursuit-il.
Alexion conduit actuellement une évaluation de l’ALXN1210 dans le cadre d’un essai clinique de phase 1/2 et d’un essai clinique de phase 2 chez des patients atteints de HPN. Les deux essais ont bénéficié d’une participation supérieure aux objectifs. De plus amples informations concernant ces essais cliniques sont disponibles sur le site www.clinicaltrials.gov (références NCT02598583 et NCT02605993).
En 2016, Alexion prévoit également le lancement d’un programme clinique d’étude de l’ALXN1210 chez les patients atteints du syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa), une autre pathologie extrêmement rare et potentiellement fatale provoquée par une activation chronique incontrôlée du système du complément. L’ALXN1210 n’a pour l’heure été approuvé dans aucun pays.
Source : Alexion
