Amgen : lancement de BEKEMV, biosimilaire pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne

Amgen France annonce le lancement de BEKEMV® (eculizumab, ABP 959) dans le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez l’adulte et l’enfant. Il s’agit du premier biosimilaire approuvé1 dans le traitement d’une maladie rare. Inscrit sur la liste des médicaments remboursables depuis le 22 septembre 2023, BEKEMV® vient compléter le portefeuille des 3 autres biosimilaires d’Amgen en France.

L’HPN, ou syndrome de Marchiafava-Micheli, est une maladie rare qui se caractérise par une destruction des globules rouges appelée hémolyse. Cette hémolyse est responsable d’une libération massive d’hémoglobine éliminée dans les urines à l’origine d’une hémoglobinurie, dont le paroxysme est atteint au cours d’épisodes aigus nocturnes. La formation de caillots (thromboses) est la complication la plus grave de l’HPN. Cela peut survenir dans n’importe quelle partie du corps. L’aplasie médullaire est également une complication grave de cette maladie. L’HPN est généralement diagnostiquée chez les jeunes adultes entre 30 et 40 ans, après une errance médicale pouvant aller jusqu’à 5 ans. En France, environ 700 personnes souffrent d’HPN.2

BEKEMV® (eculizumab, Amgen), biosimilaire de SOLIRIS® (Alexion, groupe AstraZeneca), est le premier biosimilaire de l’eculizumab à avoir obtenu un remboursement en France dans l’indication HPN. L’inscription de BEKEMV® sur la liste des médicaments agréés à l’usage des collectivités a été publiée au Journal Officiel en date du 22 septembre 20233. De plus, l’inscription de BEKEMV® sur la liste des médicaments remboursables en sus des prestations d’hospitalisation a été publiée au Journal Officiel à la même date dans l’indication exacte suivante :

« Chez l’adulte et l’enfant ayant un antécédent de transfusion pour le traitement des patients atteints d’Hémoglobinurie Paroxystique Nocturne (HPN). Les preuves du bénéfice clinique ont été démontrées chez les patients qui présentent une hémolyse avec un ou des symptôme(s) clinique(s) indiquant une forte activité de la maladie, indépendamment des antécédents transfusionnels ».4

L’arrivée des biosimilaires de l’eculizumab peut générer des économies d’environ 30% sur le traitement de cette pathologie.5

La décision de l’autorisation de mise sur le marché s’appuie notamment sur les données cliniques de l’essai de phase 3 (DAHLIA)*, un essai comparatif, multicentrique (incluant notamment des centres aux Etats-Unis et Europe), randomisé, en double aveugle, à double bras avec cross-over en deux temps. Elle a inclus 42 patients atteints d’hemoglobinurie paroxystique nocturne et stabilisés sous Soliris®. Cette étude, d’une durée de 18 mois, a permis de démontrer une efficacité, un profil de tolérance et une immunogénicité comparable entre les deux traitements, validant la similarité de BEKEMV® avec le  médicament de référence Soliris® dans l’indication HPN.

Cette avancée reflète l’engagement continu d’Amgen dans la recherche et le développement de traitements innovants et son ambition d’apporter des solutions thérapeutiques dans le domaine des maladies rares.

« Notre travail est de rendre les traitements accessibles et abordables pour les patients tout en maintenant les normes de qualité les plus élevées. Cette étape confirme notre engagement dans les maladies rares pour améliorer la qualité de vie des patients en offrant des traitements adaptés à leurs besoins spécifiques. » Corinne Blachier-Poisson, Présidente d’Amgen France.

Ce traitement par voie injectable est administré à l’hôpital. L’expertise et la capacité d’Amgen dans la production de biomédicaments est une grande force pour la maitrise de la production des biosimilaires, beaucoup plus complexes que celle des médicaments synthétisés par voie chimique.  En France, Amgen commercialise 19 molécules dont 4 biosimilaires. A travers ses 250 points de contrôle qualité et ses 8 sites de production dans le monde, dont un en Irlande, Amgen porte un engagement fort pour la qualité et la sécurité d’approvisionnement de ses médicaments.

Source et visuel : Amgen

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1 Autorisation de Mise sur le Marché en Europe obtenue le 19 avril 2023.
2 https://hpnfrance.com/
3 https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000048095669
4https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000048095645
5 https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/id/JORFTEXT000048096229