Poxel : désignation de médicament orphelin de la FDA pour le PXL065 et le PXL770 dans l’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X

Poxel, société biopharmaceutique qui développe des traitements innovants pour les maladies chroniques graves à physiopathologie métabolique, dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et les maladies métaboliques rares, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin (Orphan Drug Designation – ODD) au PXL065 et au PXL770 pour le traitement des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN), la forme la plus courante d’adrénoleucodystrophie liée au chromosome X (ALD).

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Maladies rares : Inserm Transfert annonce la signature d’un accord de licence avec Novartis

Inserm Transfert vient d’annoncer la signature d’un accord de licence avec Novartis pour les travaux issus des recherches de l’équipe du Pr. Guillaume Canaud au sein de l’Institut Necker – Enfants Malade (INEM), dont l’Inserm est l’une des tutelles. Ces résultats de recherche visent à repositionner l’Alpelisib dans des indications de syndrome de CLOVES afin de soigner et soulager les patients atteints de cette maladie, prioritairement les jeunes enfants ayant des formes sévères.

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2022 : essai transformé pour la Recherche Clinique

Le 20 mai a célébré la Journée internationale des essais cliniques. La recherche clinique représente des milliers de femmes et d’hommes qui conçoivent et transforment un concept en médicaments, vaccins, dispositifs médicaux « actifs », Appli « thérapeutiques » et qui en évaluent l’efficacité et la tolérance pour l’humain. La recherche clinique contribue quotidiennement à la qualité et à l’espérance de vie des patients dans le monde entier.

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Sanofi : résultats positifs pour Sarclisa® en association dans le myélome multiple

Sanofi a annoncé que les derniers résultats de l’essai clinique IKEMA de phase III évaluant Sarclisa® (isatuximab) en association avec le carfilzomib et la dexaméthasone (Kd) montrent que cette association thérapeutique a permis d’obtenir une survie médiane sans progression de 35,7 mois (Hazard Ratio [HR] 0,58 ; intervalle de confiance [IC] à 95 % : 25,8 à 44,0 ; n=179), comparativement à 19,2 mois chez les patients ayant reçu le traitement Kd seulement (IC à 95 % : 15,8 à 25,1 ; n=123), selon l’évaluation réalisée par un comité indépendant.

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Nicox annonce une nouvelle structure de gouvernance

Nicox, société internationale spécialisée en ophtalmologie, a annoncé que son Conseil d’administration a décidé le 13 mai 2022 de nommer Andreas Segerros Directeur Général de Nicox à effet du 1er juin 2022 suite à sa décision de mettre fin au mandat de Michele Garufi, co-fondateur de Nicox et Président Directeur Général depuis sa création en 1996. Michele Garufi restera membre du Conseil d’administration.

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Immuno-oncologie : Domain Therapeutics finalise un financement de €39m en Série A

Domain Therapeutics, une société biopharmaceutique spécialisée dans la recherche et développement de traitements innovants en immuno-oncologie ciblant les récepteurs couplés aux protéines G (RCPGs), vient d’annoncer une levée de fonds Série A de €39m (US $42m) menée par Panacea Venture, CTI Life Sciences et 3B Future Health Fund, auxquels se sont joints adMare BioInnovations, Schroders Capital, Omnes, Turenne Capital, Theodorus, Viva BioInnovator et un investisseur déjà présent, Seventure Partners.

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Accès aux nouveaux médicaments : les patients d’Europe du Sud et de l’Est attendent 6 fois plus longtemps

Dans sa dernière étude, la Fédération Européenne des Industries et Associations Pharmaceutiques (EFPIA) révèle notamment d’importantes disparités d’accès aux nouveaux médicaments pour les patients en Europe mais également au sein même d’un pays. Un écart de 90 % dans l’accès des patients a été constaté entre les pays d’Europe du Nord et de l’Ouest et les pays d’Europe du Sud et de l’Est.

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BioWin lance Urgence Talents, une initiative unique pour répondre aux défis du recrutement en Belgique

BioWin, le pôle de compétitivité en santé de la Région Wallonne, vient d’annoncer le lancement d’Urgence Talents, une nouvelle initiative visant à relever les défis posés par le recrutement dans l’industrie biotech et medtech en Belgique. Pour la première fois, des acteurs publics et privés s’associent pour répondre aux besoins spécifiques et urgents des entreprises cherchant à recruter des talents dans le secteur des biotechnologies et de l’industrie de la santé.

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GeNeuro : autorisation de Swissmedic pour initier une étude de Phase II évaluant le temelimab pour les syndromes neuropsychiatriques sévères post-COVID

GeNeuro, société biopharmaceutique développant de nouveaux traitements pour les maladies neurodégénératives et auto-immunes, telles que la sclérose en plaques (SEP), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et les conséquences neuropsychiatriques sévères du COVID-19 (post-COVID), a annoncé qu’elle a reçu l’autorisation de l’Autorité de Santé suisse (Swissmedic) pour lancer une étude de phase II évaluant le temelimab chez des patients atteints de syndromes neuropsychiatriques sévères post-COVID.

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