Biogen Idec et Knopp Biosciences : étude de phase III sur dexpramipexole dans le traitement de la SLA
Biogen Idec et Knopp Biosciences ont annoncé aujourd’hui le recrutement de leur premier patient dans l’étude EMPOWER, une étude de phase III multinationale visant à évaluer l’efficacité, l’innocuité et la pharmacocinétique du dexpramipexole chez les patients atteints de la sclérose latérale amyotrophique (SLA).
La SLA, également connue sous le nom de « maladie de Lou-Gehrig » et de « maladie des motoneurones », est une maladie dégénérative et progressive rapide des motoneurones du cerveau et de la moelle épinière. Elle provoque une atrophie et une spasticité musculaire, entraînant un état de faiblesse, une paralysie progressive et, à terme, le décès habituellement provoqué par une insuffisance respiratoire.
Merit Cudkowicz, M.D., MSc, directeur de la MDA ALS Clinic au Massachusetts General Hospital, et directeur de recherche de l’étude EMPOWER, a déclaré : « La SLA est un trouble sérieux qui touche les patients dans la fleur de l’âge et pour qui il existe un besoin urgent de nouveaux traitements efficaces. Ces dernières années, la recherche en matière de SLA a explosé et cela nous a permis de mieux comprendre la maladie et de tracer une voie potentielle pour la découverte et le développement de nouveaux traitements de la SLA ».
EMPOWER est un essai de phase III randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en contrôle parallèle et multicentrique qui vise à évaluer l’innocuité et l’efficacité du dexpramipexole chez les personnes atteintes d’une SLA familiale ou sporadique. Environ 804 patients seront randomisés selon un ratio de 1/1 pour recevoir une dose de 150 mg de dexpramipexole deux fois par jour ou un placebo et seront suivis sur une période de 12 mois au minimum. Les chercheurs ont également la possibilité de maintenir le traitement selon la norme actuelle de traitement de la SLA pour tous les patients recrutés. L’objectif principal sera évalué à l’aide d’un classement commun des résultats fonctionnels ajustés pour la mortalité suivant l’échelle d’évaluation fonctionnelle de la SLA révisée (ALSFRS-R), un instrument d’évaluation validé utilisé par les médecins pour surveiller la progression du handicap chez les patients atteints de SLA.
« Biogen Idec est déterminée à travailler avec la communauté de la SLA pour trouver de nouvelles options thérapeutiques pour cette maladie mortelle et améliorer la vie des personnes qui en sont atteintes », a déclaré Alfred Sandrock, MD, Ph.D., premier vice-président du développement chez Biogen Idec. « Sur la base des données prometteuses d’essais cliniques antérieurs, nous croyons que le dexpramipexole peut apporter une avancée significative pour les personnes souffrant de la SLA, et nous allons explorer pleinement son potentiel en tant que nouveau traitement pour cette maladie dévastatrice. »
Michael Bozik, MD, président-directeur général de Knopp, commente : « Knopp Biosciences est très heureuse de constater l’entrée du dexpramipexole en phase III de développement avec le lancement de l’étude EMPOWER. Les propriétés prometteuses du dexpramipexole ont rassemblé un réseau multinational de chercheurs et coordonnateurs d’essais motivés, engagés à déterminer si ce médicament peut réaliser son potentiel de traitement pour les patients atteints de SLA. »
Biogen Idec a convenu avec la FDA (Food and Drug Administration) des États-Unis, d’adopter un protocole d’évaluation spécial (PES) pour la conception de l’essai clinique de Phase III du dexpramipexole. En vertu d’un PES, la FDA évalue un protocole d’essai clinique pour déterminer son adéquation aux exigences actuelles en matière scientifique et réglementaire pour une demande potentielle de mise sur le marché d’un nouveau médicament. Le premier patient traité dans le cadre de l’étude EMPOWER débloquera un paiement d’étape de 10 millions USD de Biogen Idec à Knopp.
Source : Biogen Idec et Knopp Biosciences LLC
