Biogen : le CHMP rend un avis positif concernant SKYCLARYS dans l’ataxie de Friedreich
Biogen a annoncé que le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) s’est prononcé en faveur de l’autorisation de mise sur le marché de SKYCLARYS® (omaveloxolone) dans le traitement de l’ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de plus de 16 ans. S’il est autorisé par la Commission européenne, SKYCLARYS sera le premier traitement indiqué dans l’Union européenne pour cette maladie rare, génétique, neuromusculaire, à caractère évolutif1. S’il est autorisé, le traitement sera commercialisé sous le nom de SKYCLARYS®.
« La recommandation du CHMP en faveur de SKYCLARYS est une étape importante pour atteindre notre objectif et proposer aux patients européens un traitement ralentissant la progression de l’ataxie de Friedreich », déclare Priya Singhal, Docteure en médecine et Directrice mondiale du développement de Biogen. « Dès l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché de SKYCLARYS, nous nous appuierons sans attendre sur notre expertise et nos compétences dans le domaine des maladies rares pour proposer ce traitement innovant aux professionnels de santé et aux patients de l’Union européenne. »
L’avis positif rendu par le CHMP est fondé sur les données relatives à l’efficacité et la tolérance du traitement issues de la deuxième partie de l’essai clinique versus placebo MOXIe, d’une durée de 48 semaines. À la fin de cette période, les patients ayant reçu SKYCLARYS présentaient moins de déficits physiques que ceux ayant reçu le placebo, tel que mesuré par l’échelle mFARS (modified Friedreich Ataxia Rating Scale ou échelle modifiée d’évaluation de l’ataxie de Friedreich). L’évaluation des sous-rubriques de la mFARS, notamment la stabilité en position verticale, la coordination des membres inférieurs, la coordination des membres supérieurs et la déglutition, a également montré des améliorations chez les patients traités avec SKYCLARYS, versus le placebo. Des données complémentaires étayant ces résultats ont été fournies dans une analyse post hoc avec appariement sur score de propension dans laquelle les patients traités par SLYCLARYS lors de l’étude MOXIe (première et deuxième parties) présentaient un score inférieur sur l’échelle mFARS à 3 ans, comparé à un groupe de patients issus d’une étude sur l’histoire naturelle de la maladie. Les événements indésirables les plus courants sont augmentation des enzymes hépatiques, perte de poids et de l’appétit, nausées, vomissements, diarrhée, maux de tête, fatigue, douleurs oropharyngées et dorsales, contractures musculaires et grippe.
La recommandation du CHMP doit désormais faire l’objet d’un examen par la Commission européenne afin de statuer sur l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne, décision attendue pour le premier trimestre 2024. En février 2023, l’agence américaine du médicament (U.S. Food and Drug Administration – FDA) a autorisé l’omaveloxolone (commercialisée sous le nom de SKYCLARYS®) aux États-Unis, pour le traitement de l’ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans et plus.
Références :
1. Friedreich’s Ataxia Research Alliance. “What is FA?” Disponible à l’adresse suivante : https://www.curefa.org/what-is-friedreichs-ataxia#. Consulté en novembre 2023.
Source et visuel : Biogen