Biophytis : statut de Médicament Orphelin aux Etats-Unis pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne
Biophytis, la société de biotechnologie spécialisée dans le développement de candidats médicaments pour lutter contre les maladies dégénératives liées à l’âge, a annoncé que la FDA (Food and Drug Administration) a accordé le statut de Médicament Orphelin à son candidat médicament Sarconeos dans la Dystrophie Musculaire ou myopathie de Duchenne (DMD).
Stanislas Veillet, PDG de Biophytis, déclare : « Le statut de médicament orphelin attribué par la FDA marque une étape importante pour le développement de Sarconeos dans la myopathie de Duchenne, une indication pédiatrique particulièrement sévère. Nous espérons obtenir ce statut en Europe dans les prochaines semaines. Nous pourrons ainsi conduire le programme clinique MYODA. Ce programme serait constitué de deux études : une étude de pharmacocinétique de phase 1/2a MYODA-PK qui pourrait débuter en 2018 et une étude d’efficacité de phase 2/3 MYODA-INT, qui pourrait démarrer en 2019. »
La désignation de Sarconeos comme Médicament Orphelin par la FDA lui confère les avantages suivants aux Etats-Unis : une protection de 7 ans après autorisation de mise sur le marché, un co-financement des études cliniques par la FDA sous réserve d’approbation, et la possibilité d’une procédure d’enregistrement accélérée. Biophytis a également déposé une demande de désignation de Médicament Orphelin pour Sarconeos dans la myopathie de Duchenne auprès de l’EMA (Agence Européenne du Médicament), dont la réponse est attendue dans les prochaines semaines.
L’efficacité de Sarconeos dans le traitement de la myopathie de Duchenne a été présentée au congrès de la World Muscle Society en 2017 : il a été démontré que dans le modèle animal de référence, Sarconeos avait significativement amélioré la tolérance à l’effort et la force musculaire, et réduit la fibrose. Il n’existe que très peu d’options thérapeutiques efficaces et Sarconeos est un candidat médicament d’une nouvelle classe qui a le potentiel de ralentir significativement l’évolution de la maladie et pourrait être utilisé seul ou en combinaison avec la thérapie génique quand celle-ci sera disponible chez les enfants atteints de la myopathie de Duchenne.
Source : Biophytis