Bone Therapeutics : ALLOB valide les principaux critères d’évaluation de son étude de phase IIa dans la fusion vertébrale
Bone Therapeutics, société de biotechnologie spécialisée dans les domaines de l’orthopédie et des maladies osseuses, a annoncé aujourd’hui qu’à l’issue d’une période de suivi de 12 mois, son produit de thérapie cellulaire allogénique, ALLOB, a complété avec succès l’essai de phase IIa mené chez des patients ayant subi une opération de fusion vertébrale.
Cette étude de preuve de concept de Phase IIa, multicentrique et ouverte, était conçue pour évaluer l’innocuité et l’efficacité d’ALLOB en association avec le traitement de référence, qui consiste en l’implantation d’une cage intersomatique avec des granules en biocéramique afin d’induire la fusion des vertèbres lombaires. Les critères principaux d’évaluation à 12 mois incluaient des examens radiologiques évaluant la progression de la fusion (formation de ponts osseux continus) et des examens cliniques évaluant l’amélioration de la capacité fonctionnelle des patients. Les critères secondaires d’évaluation incluaient l’évaluation de la mobilité intervertébrale (l’objectif étant l’absence de mouvements au niveau des segments lombaires traités), la réduction de la douleur au niveau du dos et dans les jambes, ainsi que le profil de sécurité et de tolérance du traitement. Au total, l’étude évaluait 30 patients traités par ALLOB, en association avec le traitement de référence.
Les données radiologiques obtenues par tomodensitométrie (CT-scans) sur une période de 12 mois attestent de la réussite de la fusion des vertèbres lombaires (p0,001) chez 22 des 30 patients (73,3%), tandis que les 8 patients restants présentaient des signes de formation osseuse. Sur les 15 premiers patients ayant déjà atteint la période de suivi de 24 mois, 13 d’entre eux (86,7%) présentaient une fusion réussie. Par ailleurs, le traitement par ALLOB a induit une amélioration clinique évidente et statistiquement significative de la capacité fonctionnelle des patients, avec un gain moyen de 63,0% (p0,001) sur l’échelle d’incapacité d’Oswestry (« Oswestry Disability Index » ou ODI)1, par rapport à la valeur de référence obtenue en amont du traitement.
De plus, les données collectées à 12 mois grâce aux images radiologiques dynamiques (rayons-X) ont démontré que le traitement par ALLOB induisait une immobilisation du segment intervertébral traité chez tous les patients. Enfin, le traitement par ALLOB a notamment été à l’origine d’une forte réduction de la douleur au niveau du dos et dans les jambes, respectivement de 67,0% et 75,0%.
Les résultats de l’étude démontrent que le traitement par ALLOB a été globalement bien toléré. Comme décrit précédemment dans la littérature traitant des études cliniques sur les cellules souches mésenchymateuses allogéniques ou leurs dérivés, des anticorps préexistants ou apparus au cours du traitement ont été détectés chez 64,5% des patients. Cependant, aucun effet clinique lié n’a été observé.
Ces résultats très prometteurs constituent une amélioration par rapport à l’analyse intermédiaire des résultats de Phase IIa dans la fusion vertébrale à 12 mois, présentée en 2017 (réponse positive observée chez les patients en évolution de 60,0% à 73,3%). De plus, ces résultats sont en ligne avec ceux de l’étude de Phase I/IIa évaluant ALLOB chez des patients souffrant de fractures avec retard de consolidation, présentés en septembre 2018, et confirment le potentiel d’ALLOB pour l’amélioration significative des options de traitement disponibles en orthopédie et dans les pathologies osseuses.
Le Professeur Bronek Boszczyk, Directeur de la Clinique de chirurgie du rachis Benedictus, Professeur Invité à la Nottingham Trent University et Directeur de NSpine, a déclaré : « Ces résultats probants, étayés par des preuves radiologiques, mettent en évidence que le traitement avec ALLOB est bien toléré et induit une amélioration clinique significative chez les patients subissant une procédure de fusion vertébrale. Le lourd fardeau que font peser les pathologies dégénératives de la colonne vertébrale sur les patients et leurs familles est à l’origine d’importants besoins médicaux non satisfaits pour des procédures plus sûres et efficaces, visant l’élimination des mouvements douloureux et la restauration de la stabilité de la colonne vertébrale. Utilisé en association avec les protocoles de soins actuels de référence, ALLOB a le potentiel de combler cette lacune et de devenir une véritable alternative, procurant une amélioration sûre et significative par rapport aux procédures de fusion vertébrale seules ».
Thomas Lienard, Directeur Général de Bone Therapeutics, conclut : « Les résultats positifs de cette étude valident de nouveau le potentiel de notre plateforme unique de thérapie cellulaire allogénique pour répondre aux importants besoins médicaux non satisfaits en orthopédie et dans les pathologies osseuses. Nous allons maintenant discuter ces résultats favorables avec les autorités règlementaires. Nous évaluerons par la suite les prochaines étapes de développement clinique requises pour le développement d’ALLOB dans cette indication. De plus, nous sommes actuellement en bonne voie vers le dépôt, d’ici la fin de l’année, d’une demande d’autorisation d’essai clinique pour le démarrage d’un programme de phase II/III visant l’évaluation d’ALLOB chez les patients souffrant de fractures à risque de retard de consolidation ».
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1 L’ODI est un indice de mesure, dérivé du Questionnaire d’Oswestry pour l’évaluation des symptômes et de la sévérité de la douleur du dos, utilisé par les cliniciens et les chercheurs pour mesurer l’incapacité fonctionnelle permanente d’un patient. Ce questionnaire validé fut publié pour la première fois par Jeremy Fairbank et al. dans Physiotherapy en 1980. Un score ODI compris entre 0 et 20% correspond à un handicap minime ; 21 et 40% à un handicap modéré ; 41 et 60% à un handicap sévère ; 61 et 80% à un état infirme ; 81 et 100% à un état alité.
Source : Bone Therapeutics