Cellectis : 1ère administration de UCART123 chez l’homme dans le cadre de son étude de Phase I
Cellectis, société biopharmaceutique spécialisée dans le développement d’immunothérapies fondées sur des cellules CAR-T ingénierées (UCART), a annoncé qu’un premier patient a été traité dans le cadre de l’étude clinique de Phase I visant à tester le produit candidat UCART123 dans la leucémie aiguë myeloblastique (LAM).
UCART123 est un produit candidat contrôlé par Cellectis, ingénieré grâce à la technologie d’édition du génome TALEN®. C’est la première fois qu’un produit candidat fondé sur des cellules CAR-T allogéniques ciblant CD123 sera évalué dans une étude clinique.
Cette étude clinique sur la LAM est menée par le Dr. Gail J. Roboz, Investigateur principal, Directeur des programmes cliniques et translationnels sur la leucémie et Professeur de médecine au Weill Cornell Medicine et au NewYork-Presbyterian Hospital.
L’essai clinique évaluera la sécurité et l’efficacité de UCART123 chez les patients atteints de LAM. La LAM est un néoplasme dévastateur de cellules souches hématopoïétiques clonales, caractérisé par la prolifération incontrôlée de cellules immatures tumorales s’accumulant dans la moelle osseuse, le sang et parfois dans d’autres tissus. Ces cellules perturbent l’hématopoïèse normale et provoquent rapidement une insuffisance médullaire. Aux États-Unis, le nombre de nouveaux cas de LAM par an est estimé à 19 950, le nombre de décès étant estimé à 10 430 par an. Si le taux de réponse complète peut atteindre 80 % chez les patients les plus jeunes ayant reçu une chimiothérapie cytotoxique, la majorité des patients souffrant de LAM rechutent et décèdent de cette maladie. Les patients atteints de LAM qui sont porteurs de caractéristiques génétiques à haut risque appartiennent à la catégorie de patients aux besoins médicaux urgents non satisfaits, dans la mesure où les résultats obtenus avec les traitements existants, y compris la greffe de cellules souches allogéniques, sont particulièrement mauvais.
« Après avoir reçu dans un court délai l’autorisation des autorités réglementaires et des comités d’éthique pour initier les études cliniques pour UCART123, le recrutement et le traitement de notre premier patient représente une étape majeure pour Cellectis, et nous sommes impatients de recruter un premier patient pour notre seconde étude de Phase I pour UCART123 ciblant la leucémie à cellules dendritiques plasmacytoïdes (LpDC), » a indiqué le Docteur Loan Hoang-Sayag, Directrice médicale de Cellectis. « Ce premier programme ciblant CD123 représentera un changement de paradigme pour notre société, dans la mesure où il fournira un grand nombre d’informations et données complémentaires très utiles pour piloter notre plate-forme de cellules CAR-T ingénierées allogéniques. »
« Nous sommes ravis du recrutement de notre premier patient dans l’étude UCART123 et nous espérons que cette nouvelle immunothérapie se révélera être une arme significative et efficace contre la LAM, » a déclaré le Docteur Roboz.
Cet essai clinique fait partie d’une alliance stratégique de recherche translationnelle formée entre Cellectis et Weill Cornell Medicine en 2015. Le Docteur Monica Guzman, Professeur de pharmacologie en médecine à Weill Cornell Medicine, est co-investigatrice. Son travail se concentre sur les études précliniques et les tests en phase initiale pour optimiser le développement de médicaments ciblant les cellules souches contre le cancer.
Source : Cellectis