Chugai : Hemlibra® désigné traitement novateur par la FDA dans l’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII

Chugai, la filiale japonaise du groupe Roche, a annoncé que la U.S. Food and Drug Administration (FDA) a accordé la désignation de traitement novateur pour son anticorps monoclonal bispécifique humanisé anti facteur de coagulation IXa/X / substitut de facteur de coagulation VIII, « Hemlibra® » (emicizumab) pour les personnes souffrant d’hémophilie A sans inhibiteurs du facteur VIII.

Le développement et la distribution du médicament aux États-Unis sont entrepris par Genentech, un membre du groupe Roche.

« Nous sommes ravis que Hemlibra ait obtenu sa deuxième désignation de traitement novateur », a déclaré Dr Yasushi Ito, vice-président exécutif et co-directeur de l’unité de gestion des projets et du cycle de vie de Chugai. « Ceci nous permettra d’accélérer l’offre potentielle de cette nouvelle thérapie que nous avons créée aux personnes souffrant d’hémophilie A sans inhibiteurs aux États-Unis suite à la désignation précédente pour les inhibiteurs. Nous continuons de travailler en étroite collaboration avec Genentech pour faciliter cet élargissement de la gamme dans les plus brefs délais. »

Cette désignation est basée sur l’étude globale de phase III HAVEN 3 (NCT02847637) évaluant une injection sous-cutanée de Hemlibra une fois par semaine et une fois toutes les deux semaines chez des personnes souffrant d’hémophilie A (âgées de 12 ans ou plus) sans inhibiteurs du facteur VIII.

L’hémophilie A est une maladie qui présente des symptômes d’hémorragie sévères répétés. Dans cette maladie, la réaction de coagulation sanguine ne se produit pas normalement en raison de la déficience ou du trouble fonctionnel du facteur de coagulation VIII. Chez les personnes souffrant d’hémophilie A sans inhibiteurs, un traitement régulier de remplacement du facteur VIII a été largement utilisé pour éviter les hémorragies. Hemlibra est un anticorps monoclonal bispécifique développé à l’aide des technologies d’ingénierie d’anticorps exclusives de Chugai. Le médicament est conçu pour lier le facteur IXa et le facteur X. Ce faisant, Hemlibra confère la fonction de cofacteur du facteur VIII aux patients atteints d’hémophilie A dont la fonction de coagulation du facteur VIII est absente ou déficiente1,2). Dans l’étude HAVEN 3, une réduction statistiquement significative de la fréquence des épisodes d’hémorragie a été observée avec Hemlibra. Grâce à l’aspect pratique de son administration sous-cutanée et la fréquence réduite de son administration, le médicament devrait devenir une nouvelle option de traitement pour l’hémophilie A.

Cette désignation de traitement novateur est la sixième à avoir été accordée à trois médicaments créés par Chugai : Alecensa® (cancer bronchique non à petites cellules ALK-positif avec progression de la maladie sous crizotinib, et traitement de première ligne pour le cancer bronchique non à petites cellules ALK-positif), Actemra® (sclérose systémique et artérite giganto-cellulaire), et Hemlibra (traitement prophylactique des patients âgés de 12 ans ou plus souffrant d’hémophilie A avec inhibiteurs du facteur VIII).

Références

1. Kitazawa, et al. Nature Medicine 2012 ; 18(10) : 1570
2. Sampei, et al. PLoS ONE 2013 ; 8 : e57479

Source : Chugai