Dynacure s’associe à l’Institut de Myologie pour une étude de l’Histoire Naturelle des myopathies centronucléaires
Dynacure, société de biotechnologie qui développe de nouveaux traitements pour les patients atteints de maladies orphelines graves, a annoncé sa participation à l’étude d’histoire naturelle et du statut fonctionnel de patients souffrant de myopathies Centronucléaires (NatHis – MTM et autres CNM).
Le premier programme de développement thérapeutique de Dynacure cible les Myopathies Centronucléaires (MCN), maladies rares sévèrement handicapantes qui touchent les enfants et les jeunes adultes, en utilisant un oligonucléotide antisens développé en collaboration avec Ionis Pharmaceuticals (USA). Fondée en 2016, Dynacure est un spin-off de l’IGBMC de Strasbourg (Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire – Unistra/INSERM/CNRS).
Étude de l’Histoire Naturelle de la Myopathie Centronucléaire
Cette étude prospective longitudinale non interventionnelle porte sur l’histoire naturelle et le statut fonctionnel de 60 patients atteints de MCN en Europe, aux États-Unis et au Canada. Lancée en 2014 à l’initiative de l’Institut de Myologie, Généthon et Valerion Therapeutics, elle visait à réunir des données sur les patients souffrant de MCN due à une mutation du gène MTM1 (XLCNM). Fort de ses connaissances dans le domaine, Dynacure poursuivra l’étude aux côtés de l’Institut de Myologie, promoteur de l’étude, et la prolongera de 24 mois. Le recrutement sera étendu à de nouveaux patients qui souffrent de myopathies centronucléaires dues à d’autres mutations génétiques que XLCNM (ARCNM, mutation du gène BIN1 et ADCNM, mutation du gène DNM2). Le Docteur Laurent Servais, de l’Institut I-Motion (à l’hôpital Trousseau de Paris), est le coordinateur de cette étude.
L’objectif de l’étude est de suivre l’évolution de la sévérité de la maladie et toute progression de ses symptômes. Des évaluations fonctionnelles et des questionnaires spécifiques adaptés en fonction de l’âge et du statut ambulatoire du patient seront utilisés.
Les données serviront à caractériser la maladie et à déterminer quels paramètres d’évaluation seront le mieux à même de mesurer l’efficacité des traitements potentiels des myopathies centronucléaires dans le cadre d’essais cliniques ultérieurs.
« Myotubular Trust remercie Dynacure et l’Institut de Myologie pour l’extension de cette étude NatHis-CNM, qui sera essentielle pour comprendre et mesurer l’évolution de la maladie. Nous sommes particulièrement satisfaits que l’étude ait été étendue à de nouvelles formes de Myopathies Centronucléaires. Les participants de cette étude sont des enfants et de jeunes adultes qui souffrent de cette maladie très handicapante, pour laquelle il n’existe encore aucun traitement. », a déclaré Anne Lenox, Directeur Général de Myotubular Trust.
Le Docteur Laurent Servais, coordinateur de l’étude, a ajouté : « Je tiens à remercier Généthon et Valerion pour le soutien qu’ils nous ont prodigué au cours des 36 premiers mois de l’étude. Les données recueillies sont une source précieuse de connaissance médicale et de savoir scientifique. L’extension de cette étude unique aux côtés de Dynacure constitue une avancée majeure pour l’élaboration d’une plateforme comparative solide, afin d’évaluer les traitements innovants qui seront testés dans le cadre de futurs essais cliniques. »
Le Docteur Stéphane van Rooijen, Directeur Général de Dynacure a conclu : « Dynacure est bien positionné pour faire avancer son programme phare dans le domaine des Myopathies Centronucléaires afin de développer de nouvelles approches thérapeutiques et apporter une aide aux patients qui souffrent de cette maladie. En rejoignant l’initiative NatHis-CNM, Dynacure confirme son engagement à soutenir les patients et les chercheurs afin d’améliorer la connaissance médicale de cette maladie rare. »
Source : Dynacure
