France Biotech présente son Livre Blanc sur les maladies rares : un plaidoyer pour accélérer l’innovation et l’accès aux traitements
France Biotech, l’association des entrepreneurs de l’innovation en santé, en partenariat avec l’Institut Imagine, leader mondial de recherche, de soins et d’enseignement sur les maladies génétiques, organise une journée thématique « Accélérer l’innovation au service des maladies rares : de la recherche à l’accès aux patients, partenariats et perspectives », le 11 mars prochain à l’Institut Imagine.
Lors de cet évènement, le groupe d’expertise Maladies Rares de France Biotech, copiloté par Laure Jamot, Présidente d’HuntX pharma, Nolwenn Le Rhun, Directrice générale France d’Orphalan et Hélène Chautard, Directrice Innovation & Valorisation, Institut Imagine, dévoilera les recommandations de son Livre Blanc. Ce document, fruit d’un an de travaux, impliquant une cinquantaine d’experts, dresse un état des lieux précis des défis rencontrés par les entreprises innovantes et propose des solutions concrètes pour accélérer l’accès aux traitements.
Les maladies rares concernent 3 millions de personnes en France et posent un défi médical, économique et sociétal majeur. Malgré un écosystème scientifique dynamique – 84%[1] des médicaments commercialisés en France pour les maladies rares ont été découverts par des entreprises françaises – la France peine à transformer ses avancées en solutions accessibles aux patients. Ce Livre Blanc vise à fédérer les acteurs du secteur – chercheurs, cliniciens, startups, investisseurs, laboratoires pharmaceutiques, associations de patients et décideurs publics – autour de propositions clés pour renforcer le continuum de financement, accélérer les parcours de développement et améliorer l’accès au marché des innovations thérapeutiques.
« Les trois premiers Plans Nationaux Maladies Rares (PNMR) ont permis de structurer un écosystème d’excellence en France, en consolidant un réseau d’expertise en recherche et en soins tout en renforçant les collaborations européennes. En parallèle du PNMR4, ce Livre Blanc envoie un signal fort à l’ensemble des acteurs du secteur : il met en lumière les freins persistants et propose des solutions concrètes pour permettre à la France de retrouver son leadership en matière d’innovation et d’accès aux traitements. Notre objectif est clair : accélérer le développement de solutions thérapeutiques innovantes pour répondre, sans délai, aux besoins des patients », précise Frédéric Girard, président de France Biotech.
Un secteur stratégique fragilisé par des obstacles majeurs
Bien que 219 médicaments pour les maladies rares soient en développement en France, le pays reste derrière la Suisse (366) et le Royaume-Uni (339)[2]. En l’absence de traitement ciblé, la prise en charge des maladies rares représente un coût annuel estimé à 2 milliards d’euros, pesant fortement sur la solidarité nationale mais aussi sur les patients et leurs familles. De plus, 50 % des financements nécessaires à la commercialisation des traitements proviennent de fonds étrangers, soulignant un manque de soutien national pour les dernières étapes du développement.
Des recommandations pour renforcer l’innovation et l’accès aux traitements
Face à ce constat préoccupant, il est essentiel de mettre en place des mesures fortes pour lever ces freins notamment sur le financement et sur l’accès au marché.
Pour Laure Jamot, Présidente d’HuntX Pharma « Le continuum de financement est la priorité. Trop d’innovations restent bloquées faute de soutien dans les phases critiques du développement. Il est urgent de mettre en place des outils financiers adaptés pour soutenir la recherche jusqu’à la mise à disposition des traitements ».
« L’accès au marché des traitements innovants reste aussi un défi majeur pour les laboratoires spécialisés en maladies rares. Il est impératif d’adapter les règles de fixation des prix et d’encourager des modèles tels que les contrats à la performance, afin d’accélérer la mise à disposition des innovations pour les patients. Seule une approche concertée entre tous les acteurs du secteur permettra de surmonter ces obstacles et de garantir aux patients des solutions thérapeutiques adaptées et rapidement disponibles. » poursuit Nolwenn Le Rhun, Directrice générale France d’Orphalan.
Le Livre Blanc propose plusieurs recommandations clés pour structurer la filière et accélérer l’innovation :
- Renforcer le continuum de financement pour stimuler l’innovation
- Faciliter l’accès au marché des traitements
- Stimuler l’innovation et l’investissement
- Améliorer le dépistage et le diagnostic
« Ce Livre Blanc apporte des recommandations concrètes pour relever ces défis. Je donne rendez-vous à tous les acteurs œuvrant dans les maladies rares, le 11 mars prochain à l’Institut Imagine pour échanger ensemble sur ces propositions et construire, collectivement, des solutions efficaces pour l’avenir des maladies rares » conclut Hélène Chautard, Directrice Innovation & Valorisation de Institut Imagine et Directrice opérationnelle du Carnot Imagine.
Date : 11 mars 2025
Lieu : Institut Imagine, 24 Boulevard du Montparnasse, 75015 Paris
Horaires : 9h00 – 16h00
Pour plus d’informations : https://france-biotech.fr/les-temps-forts/favoriser-linnovation-dans-les-maladies-rares/
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[1] Panorama France HealthTech 2023 (https://france-biotech.fr/wp-content/uploads/2024/02/RAPPORT_PANORAMA_2023.pdf)
[2] Panorama France HealthTech 2023 (https://france-biotech.fr/wp-content/uploads/2024/02/RAPPORT_PANORAMA_2023.pdf)
Source : France Biotech