Généthon et Eukarÿs signent un partenariat pour développer une technologie de rupture visant à diminuer le coût de production des traitements de thérapie génique

Généthon, pionnier et leader de la recherche et du développement en thérapie génique pour les maladies rares, et Eukarÿs, société de biotechnologie développant une technologie de rupture qui démultiplie les rendements de bioproduction, annoncent la signature d’un partenariat stratégique qui vise à réduire les coûts de production des médicaments de thérapie génique, grâce à un système d’expression novateur d’ARN messager dans la cellule de mammifère, technologie propriétaire d’Eukarÿs identifiée sous le nom de C3P3.

Les thérapies géniques représentent un immense espoir pour les patients atteints de maladies rares et fréquentes. Toutefois, la bioproduction de ces médicaments est aujourd’hui complexe et coûteuse, ce qui constitue un frein majeur à leur développement et leur commercialisation. L’amélioration des technologies de production et l’augmentation drastique des rendements de bioproduction représentent donc des objectifs stratégiques pour améliorer l’accès des patients à ces traitements de pointe.

Eukarÿs a développé une enzyme artificielle, baptisée C3P3, qui permet de démultiplier la capacité de production des cellules utilisées pour la synthèse des biomédicaments, en augmentant leur capacité de synthèse d’ARN messager (ARNm). L’utilisation de cette technologie combinée aux technologies et à l’expertise de Généthon pourrait permettre une augmentation significative de la production des vecteurs AAV (virus adeno associé), une des grandes classes de vecteurs utilisés pour transporter les gènes thérapeutiques chez les patients.

Pour cette collaboration, Généthon mobilisera son expertise dans la conception et la production des vecteurs AAV, ses technologies, et ses installations de bioproduction, tandis qu’Eukarÿs fournira sa technologie C3P3 brevetée ainsi que son expertise dans la synthèse d’ARNm.

Patrick Santambien, Directeur du Développement Technologique de Généthon – « Depuis près de quinze ans, Généthon repousse les limites de la bioproduction de thérapie génique en axant ses efforts sur des approches innovantes. La technologie d’Eukarÿs est disruptive pour la bioproduction en général et très prometteuse pour l’obtention de produits de thérapie génique utilisant des vecteurs AAV dans les meilleures conditions et à des coûts de bioproduction drastiquement réduits. Nous sommes ravis de ce partenariat qui pourrait ouvrir la voie à des thérapies beaucoup plus abordables. »

Guillaume Prunier, Directeur général d’Eukarÿs – « Nous sommes très heureux et fiers de nouer un partenariat avec Généthon. Notre enzyme, aujourd’hui commercialisée, est universelle et sans besoin d’adaptation, à deux exceptions près, les lentivirus et les AAV. Etant donné l’importance de la thérapie génique pour les patients atteints de maladies graves, et l’enjeu industriel associé, nous sommes ravis de nous associer à Généthon, leader du domaine, afin d’accélérer cette adaptation. Nous sommes convaincus que le résultat de ce partenariat changera la donne pour l’industrie et les patients. »

Source : Généthon