Genkyotex : résultats positifs de phase 2 avec GKT831 dans la cholangite biliaire primitive
Genkyotex a annoncé aujourd’hui que son candidat médicament le plus avancé, le GKT831, un inhibiteur des enzymes NOX1/4, a atteint les critères d’évaluation intermédiaires d’efficacité primaire et secondaires avec une signification statistique élevée après seulement 6 semaines de traitement.
Les données permettent d’établir le GKT831 comme une option thérapeutique attractive au sein de la large population de patients atteints de la cholangite biliaire primitive (CBP) et appuient son développement dans de nombreuses maladies fibrotiques dont la stéatohépatite non alcoolique (NASH) et la fibrose pulmonaire idiopathique (FPI).
Les réductions encore plus importantes du taux de GGT induites par le GKT831 (29% ; p<0.01 vs placebo) ont été observées chez des patients avec un taux de GGT initial plus élevé (≥ 2,5 fois la limite supérieure de la normale [LSN] ; n=68), ce qui suggère que le GKT831 pourrait aussi être bénéfique chez des patients à un stade plus avancé de la maladie, une population de patients avec un besoin médical élevé et des options thérapeutiques limitées.
De plus, les réductions progressives, de la baseline à la semaine 2 et à la semaine 6, suggèrent que des améliorations ultérieures peuvent être obtenues avec la poursuite du traitement. En particulier, la dose de 400 mg deux fois par jour a atteint une réduction de taux de GGT de 15% à la semaine 2 et de 23% à la semaine 6. La réduction des taux de PAL était de 12% à la semaine 2 et de 17% à la semaine 6.
L’analyse intermédiaire a été réalisée chez 92 patients après 6 semaines de traitement. Les résultats finaux de l’étude après 24 semaines de traitement de 111 patients atteints de CBP sont attendus au printemps 2019. Les résultats finaux incluront également d’autres critères d’évaluation de la qualité de vie (fatigue et prurit (démangeaisons)), fibrose et cholestase.
Elias Papatheodorou, Directeur Général de Genkyotex, commente : « Les données cliniques positionnent le GKT831 comme un nouveau candidat médicament anti-fibrotique et confirment la valeur thérapeutique de l’inhibition des NOX pour les patients. Les inhibiteurs de NOX constituent une nouvelle classe thérapeutique permettant de traiter de nombreuses maladies dont les besoins médicaux restent insatisfaits. A la suite de ces résultats intermédiaires, nous étudions des options pour la stéatohépatite non alcoolique (NASH), et la cholangite sclérosante primitive (CSP). »
Philippe Wiesel, Directeur Médical de Genkyotex, déclare : « L’effet significatif sur le critère d’évaluation principal GGT, un marqueur des lésions hépatiques inflammatoires et cholestatiques, est une confirmation clinique du mécanisme d’action du GKT831. Nous sommes très impressionnés par l’effet hautement significatif sur la PAL, qui indique une protection des cholangiocytes. Le taux de PAL est aussi un critère clé utilisé globalement pour obtenir des approbations réglementaires. Nous nous réjouissons du lancement de l’étude de phase 2 dans la FPI financée par le NIH prévu au 1er semestre 2019, de la poursuite de l’étude de phase 2 dans la DKD financée par JDRF, et bien entendu des données finales de l’étude de phase 2 dans la CBP à 24 semaines, au printemps 2019. »
Source : Genkyotex