GenSight Biologics : 1er patient dans l’étude de Phase I/II PIONEER dans la rétinopathie pigmentaire
GenSight Biologics, société biopharmaceutique dédiée à la découverte et au développement de thérapies géniques innovantes pour le traitement des maladies neurodégénératives de la rétine et du système nerveux central, a annoncé que le premier sujet de l’étude clinique de Phase I/II, PIONEER, de GS030 a été traité au Moorfields Eye Hospital, Londres, Royaume-Uni.
« Nous sommes particulièrement ravis de voir notre second programme, GS030, entrer en Clinique. C’est un formidable accomplissement pour l’équipe, et un grand pas en avant pour les patients. L’optogénétique est étudiée depuis des années dans les laboratoires de recherche, et s’annonce comme une approche particulièrement prometteuse dans le combat contre la cécité et les autres pathologies sensorielles et neurologiques, » a déclaré Bernard Gilly, Co-fondateur et Directeur Général de GenSight Biologics. « GenSight poursuit sa stratégie en développant des approches innovantes pour lutter contre les maladies cécitantes. »
PIONEER est une première étude chez l’homme, multicentrique, ouverte, de recherche de dose, qui vise à évaluer la sécurité et la tolérance de GS030 chez 18 patients atteints de rétinopathie pigmentaire. GS030 associe une thérapie génique (GS030-DP) administrée via une unique injection intra-vitréenne, à un dispositif optronique de stimulation visuelle (GS030-MD).
GS030 s’appuie sur la technologie optogénétique développée par GenSight, qui utilise la thérapie génique pour introduire un gène codant pour une protéine photosensible à l’intérieur des cellules ganglionnaires de la rétine via une unique injection intra-vitréenne, les rendant sensibles à la lumière et contournant les photorécepteurs détruits.
Les patients éligibles dans les trois premières cohortes seront ceux atteints de rétinopathie pigmentaire non syndromique avancée, présentant une acuité visuelle très basse à no light perception (NLP) ou light perception (LP). La cohorte d’extension inclura également des patients moins sévères, présentant un niveau d’acuité visuelle à hand motion (HM) voire counting fingers (CF).
Selon le protocole, trois cohortes de trois patients chacune se verront administrer une dose croissante de GS030-DP en une seule injection intra-vitréenne dans l’œil le plus atteint. Une quatrième cohorte d’extension recevra la plus forte dose tolérée. Un comité de surveillance et de suivi indépendant (DSMB) examinera les données de sécurité des patients traités de chaque cohorte et émettra des recommandations avant de passer à la dose suivante.
Le critère principal d’évaluation sera la sécurité et la tolérance un an après l’injection.
« Je suis absolument ravi de franchir cette étape, car cela ouvre potentiellement la voie vers une amélioration importante de la qualité de vue et de vie des patients atteints de RP. C’est également une reconnaissance de la qualité de la collaboration entre l’équipe de l’Institut de la Vision et GenSight, » a commenté le Dr. José-Alain Sahel, Directeur de l’Institut de la Vision (Sorbonne-Université/Inserm/CNRS), Paris; Chef du service d’Ophtalmologie, Centre Hospitalier National d’Ophtalmologie des XV-XX, Paris; Professeur et Chef du service d’Ophtalmologie, University of Pittsburgh School of Medicine et UPMC (University of Pittsburgh Medical Center).
GS030 a reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe. PIONEER est conduite dans trois centres cliniques au Royaume-Uni, en France et aux Etats-Unis.
GenSight entend terminer le recrutement de l’étude au dernier trimestre 2019. Des observations préliminaires pour la première cohorte pourraient être disponibles au premier semestre 2019, et les résultats de topline pour la totalité des patients sont attendus au dernier trimestre 2020.
Source : GenSight
