Genzyme: feu vert de la FDA pour KYNAMRO™ aux Etats-Unis

Sanofi, sa filiale Genzyme et Isis Pharmaceuticals ont annoncé mercredi l’approbation par la FDA de la demande d’enregistrement (New Drug Application – NDA) de KYNAMRO™ (mipomersen sodique, solution injectable) dans le traitement de l’hypercholestérolémie familiale homozygote.

KYNAMRO, administré en une injection sous-cutanée hebdomadaire de 200 mg, a été approuvé en complément d’un traitement hypolipémiant et d’un régime alimentaire pour réduire les taux de cholestérol à lipoprotéines de faible densité (LDL-C), d’apolipoprotéine B (Apo B), de cholestérol total (TC) et de cholestérol à lipoprotéines non de haute densité (non HDL-C) chez les patients atteints d’hypercholestérolémie familiale homozygote (homozygous familial hypercholesterolemia – HoFH).

L’hypercholestérolémie familiale homozygote est une maladie génétique rare caractérisée par l’incapacité de l’organisme à éliminer le cholestérol LDL, ou « mauvais » cholestérol, ce qui entraîne son accumulation à des concentrations anormalement élevées dans le sang. Aux États-Unis, cette maladie est une indication orpheline qui touche environ un patient sur un million. Pour les patients atteints d’HoFH, les infarctus du myocarde et les décès surviennent souvent avant 30 ans.

L’approbation de la FDA se traduira par un versement d’étape de 25 millions de dollars de Genzyme à Isis.

Source : Sanofi