Horizon Therapeutics : approbation de la Commission européenne pour UPLIZNA® dans les troubles du spectre de la neuromyélite optique
Horizon Therapeutics vient d’annoncer l’approbation par la Commission européenne (CE) d’UPLIZNA® (inébilizumab) en monothérapie pour le traitement des patients adultes atteints de troubles du spectre de la neuromyélite optique (NMOSD) séropositifs aux IgG anti-aquaporine-4 (AQP4-IgG+), suite à l’avis favorable émis par le Comité des médicaments à usage humain de l’Agence européenne des médicaments le 11 novembre 2021.
«Les NMOSD sont des pathologies dévastatrices caractérisées par des poussées imprévisibles, une accumulation de séquelles souvent irréversibles et une perte potentielle de la vue et de la fonction motrice, provoquant une profonde incertitude pour les patients », a déclaré Vikram Karnani, vice-président exécutif et président international d’Horizon. « L’approbation d’UPLIZNA aujourd’hui marque une étape importante pour les patients en Europe et pour Horizon, proposant une nouvelle option thérapeutique ciblée aux personnes atteintes de NMOSD. Alors que nous poursuivons notre expansion mondiale, nous restons déterminés à apporter des médicaments révolutionnaires – et porteurs d’espoir – aux personnes atteintes de maladies sévères. Grâce à l’implantation de nos bureaux et nos sites de fabrication sur quatre continents, nous avons un impact qui va au-delà des médicaments que nous produisons.»
Les personnes concernées par les NMOSD subissent des poussées imprévisibles ; 90 % connaîtront des poussées répétées dans les cinq ans suivant la première1. Une seule poussée liée aux NMOSD peut entraîner des dommages importants et irréversibles, chacune des crises s’appuyant sur les séquelles causées par la précédente2. Ces dernières sont déclenchées lorsque les lymphocytes B exprimant le recepteur CD19 (plasmoblastes et certains plasmocytes) sécrètent l’IgG anti-aquaporine-4, provoquant une intensification de la réaction auto-immune. La déplétion des lymphocytes B CD19+ s’est avérée efficace pour stopper l’inflammation, la formation de lésions et la perte d’astrocytes. En tant que dépléteur qui cible les lymphocytes B CD19, UPLIZNA offre un mode d’action unique développé spécifiquement pour induire une déplétion large, profonde et durable des lymphocytes B et pour prévenir les poussées. Le maintien de la déplétion des lymphocytes B et la prévention des poussées sont essentiels pour limiter l’accumulation de handicaps dans le cadre des NMOSD,.3,4,5
Dans l’essai clinique pivot N-MOmentum (2014-000253-36), le plus grand essai jamais mené à ce jour sur les NMOSD, UPLIZNA a démontré une réduction significative du risque de crise avec seulement deux injections par an, à la suite des doses de charge initiales. Par ailleurs, 89 % des patients du groupe séropositifs aux IgG anti-aquaporine-4 n’ont manifesté aucune récidive six mois après le traitement et plus de 83 % d’entre eux n’ont connu aucune poussée de la maladie pendant au moins quatre ans.3,4
« Nous avons réalisé de grands progrès dans la compréhension de la pathogenèse des NMOSD et dans l’identification de nouvelles thérapies efficaces pour son traitement, telles que UPLIZNA, qui peuvent être révolutionnaires pour les patients en Europe qui sont victimes des effets dévastateurs de cette maladie », a souligné le Professeur Friedemann Paul, M.D., Charité-Universitätsmedizin Berlin, NeuroCure Clinical Research Center, NCRC Research Group, Clinical Neuroimmunology. « Une seule poussée peut avoir un impact, provoquer une douleur et une invalidité qui bouleversent votre vie, s’additionne à cela une perte de vision potentielle. Il est primordial que nous soyons en mesure de diagnostiquer et de traiter cette maladie à un stade précoce pour prévenir l’accumulation des séquelles et un handicap permanent des patients.»
À l’échelle mondiale, la prévalence des NMOSD est d’environ 0,5 à 4/100 000 personnes6,7, et les femmes sont neuf fois plus susceptibles d’être touchées que les hommes8. Les conséquences de cette pathologie. vont au-delà de l’impact clinique : des conséquences physiques, fonctionnelles et psychologiques sur la qualité de vie des patients.9,10 En Europe, on estime qu’au moins 7 300 personnes sont atteintes de NMOSD,11 dont environ 80 % sont séropositives aux IgG anti-aquaporine-412. Chaque année, environ 370 nouveaux patients en Europe sont diagnostiqués porteurs de la maladie. 11
L’approbation d’UPLIZNA par la CE octroie une autorisation de mise sur le marché centralisée, valable dans tous les États membres de l’UE, ainsi qu’en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Horizon travaillera avec les autorités sanitaires locales pour mettre UPLIZNA à la disposition des patients dans un certain nombre de pays d’Europe. L’Allemagne sera le premier pays à lancer et commercialiser UPLIZNA.
UPLIZNA a été approuvé par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis en juin 2020 et par le ministère japonais de la santé, du travail et du bien-être en mars 2021 en tant qu’anticorps dirigé contre le CD19 et induisant une déplétion lymphocytaire B chez les patients adultes atteints de NMOSD séropositifs aux IgG anti-aquaporine-4 afin de réduire le risque de poussées.
Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation détient les droits de développement et de commercialisation d’UPLIZNA au Japon, en Thaïlande, en Corée du Sud, en Indonésie, au Vietnam, en Malaisie, aux Philippines, à Singapour et à Taïwan. Hansoh Pharmaceutical Group Company Limited, un autre partenaire stratégique d’Horizon, a également reçu récemment l’approbation de l’Administration nationale des produits médicaux de la République populaire de Chine pour la fabrication et la commercialisation d’UPLIZNA.
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C-HZN-EU-00017
3. Rensel M, Zabeti A, Mealy M et al. Long-term efficacy and safety of inebilizumab in neuromyelitis optica spectrum disorder: Analysis of aquaporin-4–immunoglobulin G–seropositive participants taking inebilizumab for ⩾4 years in the N-MOmentum trial. Multiple Sclerosis Journal. 2021:135245852110472.
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11. Data on file. Horizon, June 2021.
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Source : Horizon