Lysogene : la FDA autorise son essai clinique de thérapie génique aux Etats-Unis avec LYS-GM101 dans le traitement de la gangliosidose à GM1
Lysogene vient d’annoncer que l’agence réglementaire américaine (FDA) a approuvé sa demande d’Investigational New Drug (IND) pour LYS-GM101, son candidat médicament de thérapie génique dans le traitement de la gangliosidose à GM1, une maladie pédiatrique grave et potentiellement mortelle. LYS-GM101 s’appuie sur l’expérience approfondie de Lysogene dans le développement clinique de thérapies géniques à base de vecteurs viraux adéno-associés (AAV) ciblant directement le SNC.
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