Généthon : statut de médicament prioritaire PRIME de l’EMA pour sa thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar

L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé le statut PRIME (PRIority MEdicines) au produit de thérapie génique GNT-0003 (volrubigene ralaparvovec) actuellement testé dans le cadre d’un essai clinique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie.

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Brenus Pharma : création d’un comité stratégique pour soutenir son plan de développement

Brenus Pharma, une start-up française de biotechnologies spécialisée dans le développement d’immunothérapies de première classe axées sur les antigènes tumoraux, a annoncé aujourd’hui le recrutement de son comité stratégique composé de cadres renommés des industries pharmaceutiques et biotechnologiques.

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Poxel : publication dans la revue Kidney International des résultats d’une étude préclinique pour le PXL770 dans la polykystose rénale autosomique dominante

Poxel a annoncé la publication des résultats d’une étude préclinique portant sur la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD) pour le PXL770, un nouvel activateur direct de la protéine kinase activée par l’adénosine monophosphate (AMPK).

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OSE Immunotherapeutics : autorisation d’accès précoce en Espagne pour Tedopi dans le cancer du poumon après échec de l’immunothérapie

L’Agence du médicament espagnole a rendu disponible un nouveau programme d’accès précoce qui permettra aux patients d’avoir accès à Tedopi® dans le cadre d’une autorisation pour « situation spéciale » (1) pour le traitement du cancer du poumon non à petites cellules (CPNPC) avancé ou métastatique après échec d’un traitement par inhibiteur de point de contrôle (IPC).

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NFL Biosciences : nomination du Dr. Ignacio Faus à la présidence du Conseil d’administration

NFL Biosciences, société biopharmaceutique développant des médicaments botaniques pour le traitement des dépendances et addictions, et en particulier NFL-101, son candidat médicament pour le sevrage tabagique, annonce la nomination d’Ignacio Faus, actuel directeur général, à la présidence du Conseil d’administration.

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AB Science : publication de l’étude pivot de phase 3 avec le masitinib dans la maladie d’Alzheimer dans la revue Alzheimer’s Research & Therapy

AB Science a annoncé la publication des résultats positifs de son étude pivot de phase 3 (AB09004) avec le masitinib dans la maladie d’Alzheimer légère à modérée dans la revue de renommée internationale et examinée par des pairs Alzheimer’s Research & Therapy

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SQY Therapeutics : lancement du 1er essai clinique pour la myopathie de Duchenne par « saut d’exon » avec un oligonucleotide antisens de la classe des tricyclo-dna

SQY Therapeutics annonce le début du recrutement des patients qui participeront aux premières administrations chez l’homme (First-in-Human) du composé SQY51, un oligonucléotide antisens de nouvelle génération, destiné à restaurer une dystrophine semi-fonctionnelle par saut de l’exon 51 du gène DMD chez une sous-population de garçons touchés par la myopathie de Duchenne.

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