Ipsen conclut un partenariat exclusif avec Exicure dans les maladies neurodégénératives rares
Ipsen et Exicure, une société de biotechnologie américaine, ont signé un accord de collaboration exclusif pour la recherche, le développement et la commercialisation de nouveaux acides nucléiques sphériques (SNA) dans le traitement potentiel de la maladie de Huntington et du syndrome d’Angelman.
Les oligonucléotides sont des structures synthétiques d’acides nucléiques qui peuvent être utilisées pour moduler l’expression des gènes via divers processus, y compris l’activation, l’inhibition et la modulation de l’épissage des gènes. Ces molécules ont démontré leur potentiel dans de nombreux domaines thérapeutiques.1 La distribution des oligonucléotides vers les organes et tissus cibles, y compris dans le cerveau, reste un obstacle majeur à leur utilisation1,2. Les SNA d’Exicure fournissent des propriétés chimiques et biochimiques distinctes aux oligonucléotides. Dans les modèles précliniques, il a été démontré que les SNA améliorent la pénétration cellulaire, la biodistribution et la persistance des oligonucléotides dans les organes3,4. Ceci peut potentiellement améliorer l’administration de médicaments dans des tissus cibles auparavant inaccessibles, y compris des régions profondes du cerveau5,6.
Philippe Lopes-Fernandes, Chief Business Officer d’Ipsen, a déclaré : « Les neurosciences sont profondément ancrées au sein d’Ipsen et constituent un moteur stratégique de notre activité. Nous sommes ravis de nous associer à Exicure afin de poursuivre le développement d’options thérapeutiques expérimentales pour la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman, deux pathologies présentant d’importants besoins non satisfaits. Cette collaboration marque une étape importante dans les efforts entrepris pour réaliser pleinement le potentiel de cette nouvelle technologie. Elle réunira l’expertise d’Exicure et l’expérience historique d’Ipsen en neurosciences. Aux côtés d’Exicure, nous approfondirons notre engagement envers les personnes atteintes de maladies neurologiques dans le monde. »
« Nous sommes ravis de nous associer à Ipsen, un groupe leader au niveau mondial doté d’une solide expertise et engagé dans le développement de traitements pour les patients atteints de maladies neurologiques rares, » a déclaré David Giljohann, Ph.D., Directeur général d’Exicure, Inc. « En collaboration avec Ipsen, nous avons l’opportunité de mettre à profit notre technologie pour traiter la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman, deux indications qui nécessitent une pénétration profonde dans le cerveau et des avancées technologiques poussées pour atteindre des cibles auparavant difficiles à traiter. Nous pensons que notre plateforme, grâce à sa capacité de pénétration profonde et à la persistance de l’effet du médicament, permettra à Exicure et à Ipsen de surmonter les défis posés par les oligonucléotides de première génération et d’apporter de nouveaux médicaments à des patients qui ne disposent d’aucune option à ce jour. »
Dans le cadre de cet accord, Ipsen bénéficiera d’options exclusives de licence pour des traitements basés sur les SNA à travers deux programmes de collaboration sur la maladie de Huntington et le syndrome d’Angelman. Ipsen versera à Exicure un paiement initial en espèces de 20 millions de dollars à la clôture et Exicure sera responsable de la recherche et de certaines activités de développement préclinique. S’il exerce son option, Ipsen sera responsable des phases plus avancées de développement et de la commercialisation des produits sous licence. Ipsen verserait à Exicure une commission en cas d’exercice de l’option. Outre des paiements liés à l’atteinte d’étapes de développement, de réglementation et de commercialisation. Exicure recevra un paiement initial de 20 millions de dollars. La société pourra en outre recevoir jusqu’à 1 milliard de dollars provenant de commissions liées à l’exercice de l’option et de paiements d’étape si Ipsen décide d’exercer son option pour les deux programmes, ainsi que des redevances progressives.
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Références
1 Roberts TC, Langer R, Wood MJA. Advances in oligonucleotide drug delivery. Nature Reviews Drug Discovery 2020;19:673–694. Available here: https://www.nature.com/articles/s41573-020-0075-7
2 Crawford L, Rosch J, Putnam D. Concepts, technologies, and practices for drug delivery past the blood–brain barrier to the central nervous system. Journal of Controlled Release. 2016;240: 251-266. Available here: https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S0168365915302923?via%3Dihub#bb0020
3 https://investors.exicuretx.com/news/news-details/2019/Exicure-Announces-Preclinical-Data-Supporting-Development-of-SNA-Technology-in-the-Central-Nervous-System/default.aspx
4 https://s1.q4cdn.com/907903764/files/doc_news/archive/b984683d-76f4-4759-9add-d2c65150ebb6.pdf
5 Rosi NL, Giljohann DA, Thaxton S, et al. Oligonucleotide-modified gold nanoparticles for intracellular gene regulation. Science 2006;312(5776):1027–1030. Available here: https://science.sciencemag.org/content/312/5776/1027?ijkey=8fbfd37b2763498a2658cc0dfaa5dc15df0e81a0&keytype2=tf_ipsecsha
6 https://www.news-medical.net/life-sciences/What-is-an-Oligonucleotide.aspx
Source et visuel : Ipsen
