Ipsen : la FDA approuve Bylvay pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du syndrome d’Alagille
Ipsen a annoncé que la FDA avait approuvé Bylvay® (odévixibat) pour le traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints du SAG, âgés de 12 mois et plus. Bylvay est un inhibiteur non systémique du transport iléal des acides biliaires (IBATi), administré une fois par jour, qui agit localement sur l’intestin grêle et a une exposition systémique minimale. Bylvay a été précédemment approuvé aux États-Unis en tant que traitement du prurit cholestatique chez les patients atteints de PFIC ainsi que pour le traitement de la PFIC en Europe, en 2021. Bylvay est immédiatement disponible sur ordonnance pour les patients éligibles atteints du SAG.
« L’annonce de ce jour concernant l’approbation de Bylvay pour une deuxième indication permet aux patients et aux médecins d’avoir accès à un nouveau traitement qui a le potentiel d’améliorer le prurit ou démangeaisons intenses de cette pénible maladie qui tend à toucher les jeunes enfants », a déclaré Howard Mayer, Vice-Président Exécutif et Directeur de la Recherche et du Développement chez Ipsen. « Nous sommes fiers d’avoir obtenu l’approbation de la FDA pour Bylvay comme traitement du SAG aux États-Unis et nous nous engageons à le rendre accessible pour de nombreux autres patients éligibles à travers le monde. »
Les résultats positifs de l’étude de Phase III ASSERT, présentés lors du congrès 2022 de l’American Association for Study of Liver Diseases (AASLD), ont montré que Bylvay apportait une amélioration durable cliniquement et statistiquement significative du prurit, peu de temps après le début du traitement. Plus de 90 % des patients ont rapporté une évolution du prurit (≥ 1 point à tout moment pendant 24 semaines). L’incidence globale des effets indésirables suite à la prise du traitement était similaire à celle du placebo. Aucun patient n’a interrompu l’essai et 96 % des patients ont intégrés l’étude d’extension ouverte.
« Les médecins ont besoin en urgence de plus d’options pour traiter les patients atteints du SAG. Cette approbation de la FDA témoigne de la solidité des résultats de l’essai clinique de Phase III ASSERT », a déclaré Nadia Ovchinsky, MD, responsable de la division de gastroentérologie et d’hépatologie au sein de l’Hassenfeld Children’s Hospital à NYU Langone et chercheuse principale dans le cadre de l’étude ASSERT. « L’essai ASSERT a montré que Bylvay permettait de réduire le prurit associé au SAG, un symptôme particulièrement courant chez cette population de patients et l’une des principales indications de greffe de foie. »
Roberta Smith, Présidente de l’Alagille Syndrome Alliance, a déclaré : « En tant que porte-parole des familles touchées par le SAG, je me réjouis d’apprendre que les médecins disposeront désormais d’un nouveau médicament pour traiter le prurit, un symptôme particulièrement invalidant qui affecte de nombreux patients souffrant de cette maladie. Je connais moi-même personnellement le terrible impact que cette maladie rare peut avoir sur un enfant. L’approbation de Bylvay par la FDA contribuera à soulager le prurit chez davantage de patients. »
Ipsen a également soumis une demande d’approbation de Bylvay auprès de l’AEM pour le traitement du SAG. Le CHMP devrait rendre son avis au deuxième trimestre 2023. Quant à l’AEM, elle a prévu d’annoncer sa décision réglementaire finale au second semestre 2023. Bylvay bénéficie d’une exclusivité orpheline pour le traitement de la PFIC et a obtenu le statut de médicament orphelin pour le traitement du SAG et de l’atrésie des voies biliaires (AVB) aux États-Unis et en Europe. Bylvay a déjà été approuvé pour le traitement du prurit, quel que soit le type de PFIC, chez les patients âgés de trois mois et plus aux États-Unis et chez les patients âgés de six mois et plus en Europe. Bylvay est par ailleurs en phase de développement avancé pour une troisième indication, l’AVB, une maladie hépatique cholestatique rare chez l’enfant, dans le cadre de l’essai de Phase III BOLD.
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Source : Ipsen