Ipsen : revue prioritaire par la FDA de la demande d’approbation du palovarotène dans la fibrodysplasie ossifiante progressive
Ipsen a annoncé que les autorités de santé américaines (FDA) ont accordé une revue prioritaire à la demande d’approbation du médicament expérimental palovarotène pour le traitement des patients atteints de fibrodysplasie ossifiante progressive (FOP), une maladie génétique ultra-rare.
Ipsen demande l’approbation du palovarotène, un agoniste oral sélectif du récepteur gamma de l’acide rétinoïque (RARγ pour la prévention de l’ossification hétérotopique (OH ; nouvelle formation osseuse en dehors du système squelettique normal). La date prévue de la mesure réglementaire attribuée par la FDA en vertu de la loi Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) prévus est le 29 décembre 2022, ce qui est conforme aux délais de soumission réglementaires.
« L’acceptation par la FDA du dépôt de dossier de demande d’approbation du palovarotène marque une étape importante pour les personnes souffrant de FOP aux États-Unis, où aucune option de traitement approuvée n’existe aujourd’hui pour cette maladie génétique ultra-rare, progressive et invalidante, » a déclaré le Docteur Howard Mayer, Vice-Président Exécutif, Directeur de la Recherche et du Développement chez Ipsen. « Ipsen s’engage à développer des traitements qui apporteront des changements significatifs dans la vie des patients atteints de maladies rares, malgré les défis qui existent lorsqu’il y a peu ou pas de précédents sur lesquels s’appuyer afin de développer un nouveau médicament innovant pour une maladie complexe. Résolument engagés envers la communauté FOP, nous espérons que la revue prioritaire constituera un pas de plus vers la mise à disposition d’un traitement indispensable pour les personnes atteintes de FOP, dès que possible. »
La désignation « revue prioritaire » de la FDA est attribuée aux thérapies expérimentales qui, si elles sont approuvées, représentent une amélioration significative de la sécurité ou de l’efficacité du traitement par rapport à la norme de soins actuelle.
En janvier 2022, Santé Canada a été la première autorité réglementaire à approuver SohonosTM (palovarotène) pour réduire la formation d’OH chez l’adulte ainsi que l’enfant âgé de 8 ans et plus pour les filles et de 10 ans et plus pour les garçons atteints de FOP. Sohonos est approuvé au Canada à la fois pour le traitement chronique et épisodique (poussées) de la FOP. Actuellement, le palovarotène n’est approuvé dans aucun autre pays que le Canada. Une demande d’autorisation de mise sur le marché a également été déposée dans l’UE en 2021 pour le palovarotène. Les réponses aux questions soulevées par l’EMA ont été soumises en juin 2022, conformément au processus réglementaire en cours. Ipsen prévoit de soumettre des demandes supplémentaires auprès d’autres organismes réglementaires dès que possible.
La FOP a une prévalence estimée à 1,36 par million d’individus. Toutefois, le nombre de cas confirmés varie selon les pays1,2. La FOP se caractérise par une nouvelle formation osseuse extra-squelettique, notamment dans les tissus conjonctifs mous. Ce phénomène, également connu sous le nom d’ossification hétérotopique (OH),[3] peut être précédé de « poussées » ou d’un gonflement douloureux des tissus mous.2 Les épisodes de poussées sont fréquents et contribuent de manière significative à la formation de nouvelles OH. Mais les OH peuvent aussi se former en l’absence de poussée. Une fois formées, les OH sont irréversibles. Elles entraînent une perte de mobilité et une diminution de l’espérance de vie.3
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1 Lilijesthrom, M & Bogard, B 2016, « The global known FOP population », FOP Drug Development Forum, Boston, MA, 24-25 octobre.
2 Baujat et al. « Prevalence of fibrodysplasia ossificans progressiva (FOP) in France: an estimate based on a record linkage of two national databases ». Orphanet Journal of Rare Diseases. 2017 ; 12:123.
3 Kaplan FS, et al. « The medical management of fibrodysplasia ossificans progressiva: current treatment considerations ». Proc Intl Clin Council FOP 1:1-111, 2019.
Source et visuel : Ipsen