Lysogene annonce une présentation de son programme LYS- GM101 à l’occasion de L’ESGCT 2021
Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé qu’elle fera une présentation orale à l’occasion de la conférence annuelle virtuelle de l’ESGCT 2021 sur son candidat-médicament de thérapie génique LYS-GM101 dans la gangliosidose à GM1.
Le Dr Michaël Hocquemiller, Directeur du développement non clinique de Lysogene, présentera les résultats des études de pharmacologie et de toxicologie non cliniques et l’état actuel d’avancement de l’essai clinique global au design adaptatif en cours (NCT04273269) lors de la session 4a « CNS & Sensory II » le jeudi 21 octobre à 10h00.
« Ces résultats précliniques démontrent que LYS-GM101 a été capable de corriger la pathologie dans le modèle murin et félin de la maladie et d’obtenir une expression et une distribution à la fois forte et étendue du transgène dans le système nerveux central (SNC) des primates non humains après administration intracisternale. En extrapolant ces résultats précliniques à l’humain, il est raisonnable de penser que LYS-GM101 permettrait de rétablir une activité enzymatique suffisante dans le SNC des patients pour avoir un impact positif significatif sur la progression de la maladie » déclare Dr Michaël Hocquemiller.
Source et visuel : Lysogene