Lysogene fait un point d’étape sur l’étude de phase 2/3 AAVance avec la thérapie génique LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA
Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a présenté des données cliniques actualisées de l’essai clinique de phase 2/3 AAVance en cours avec la thérapie génique expérimentale LYS-SAF302 pour le traitement de la MPS IIIA (NCT03612869) lors de la 25e réunion annuelle de l’ASGCT (American Society for Gene & Cell Therapy) à Washington, DC.
Les résultats préliminaires de l’étude AAVance évaluant LYS-SAF302 chez des patients atteints du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) suivis pendant au moins deux ans ont montré une amélioration, une stabilisation ou un ralentissement du déclin de l’âge de développement cognitif (DA) chez environ la moitié des patients. En particulier, chez les 6 patients recrutés avant l’âge de 30 mois, il a été observé dans les 24 mois suivant le traitement une augmentation ou une stabilisation durable des domaines cognitif, du langage et de la motricité selon le BSID-III. Deux (2) de ces 6 patients, dont l’un est âgé de plus de 4 ans, ont déjà dépassé de plusieurs mois le DA cognitif le plus élevé observé dans la cohorte d’histoire naturelle (35 mois). Les 2 patients ont atteint respectivement 41 et 42 mois de DA cognitif au cours des 24 mois post-traitement, avec une augmentation respective de 25 et 17 mois par rapport à leur visite d’inclusion dans l’étude.
Ces résultats, qui suggèrent que les jeunes patients répondent davantage au traitement de thérapie génique, doivent être corroborés et confirmés par les analyses statistiques définitives. Ils comprendront également des critères secondaires de comportement et d’imagerie ainsi que les données de l’étude observationnelle menée chez des enfants traités avec LYS-SAF302 à l’aide de vidéos et d’entretiens avec les parents (également appelée étude PROVide [Patient Reported Outcome Videos]). Les résultats complets seront disponibles au 3e trimestre 2022.
Compte tenu de ces signaux d’efficacité encourageants et de la tendance générale observée à la stabilisation et/ou à la diminution du volume total des lésions dans la substance blanche aux points d’injection à partir de 12 mois après le traitement, et en l’absence de conséquences cliniquement significatives apparentes, la société prévoit de nouvelles discussions avec les autorités réglementaires afin de déterminer les prochaines étapes.
Karen Aiach, Fondatrice et Présidente-Directrice Générale de Lysogene a déclaré : « Nous sommes heureux de partager ces résultats d’efficacité prometteurs chez les patients traités avec LYS-SAF302 après une période de suivi de 2 ans. Ces données montrent des signaux encourageants d’efficacité sur le développement cognitif, du langage et de la motricité des jeunes patients. Nous sommes impatients de confirmer et d’étayer ces observations en analysant toutes les données recueillies depuis le début de l’étude, y compris les critères secondaires de comportement et d’imagerie ainsi que les observations dans la vie réelle évalués par l’étude vidéo. Après cette analyse complète attendue au 3e trimestre de cette année, nous disposerons de tous les éléments nécessaires pour discuter de la marche à suivre avec les autorités réglementaires. » Karen Aiach a ajouté : « Ces résultats prometteurs vont soutenir notre effort de recherche de financement, qui reste notre priorité. Dans un contexte de conditions de marché difficiles pour les sociétés innovantes des sciences de la vie, Lysogene examine en permanence toutes les options disponibles pour étendre sa visibilité financière. »
AAVance est une étude multicentrique ouverte à un seul bras visant à évaluer l’efficacité chez des enfants atteints de MPS IIIA d’une administration intracérébrale unique du gène codant la N-sulfoglucosamine sulfohydrolase (SGSH), en utilisant comme vecteur le virus adéno-associé recombinant AAVrh.10 (LYS-SAF302, olenasufligene relduparvovec). La MPS IIIA est due à la présence de mutations sur le gène SGSH codant pour une enzyme nécessaire au catabolisme de l’héparane sulfate. En délivrant une copie fonctionnelle du gène SGSH directement dans le cerveau, LYS-SAF302 pourrait permettre à celui-ci de produire l’enzyme manquante.
Source et visuel : Lysogene
