Lysogene : fin du recrutement pour son étude pivot observationnelle dans la maladie Sanfilippo de type A
Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies rares du système nerveux central (SNC), a annoncé la fin du recrutement des patients dans le cadre de SAMOS1, son étude observationnelle internationale pour la maladie Sanfilippo de type A – également connue sous le nom de Mucopolysaccharidose Type IIIA (MPS IIIA).
« SAMOS est particulièrement importante car il n’existe actuellement aucun biomarqueur validé permettant de suivre la progression de la MPS IIIA dans le SNC, ni d’observer les effets sur le SNC du futur traitement envisagé », indique la société dans un communiqué.
SAMOS a donc été conçue pour évaluer la progression clinique des patients non traités atteints de MPS IIIA. Comme convenu avec les autorités réglementaires, cette étude internationale multicentrique servira de « groupe contrôle » en vue de l’étude pivot de Lysogene (Phase II/III) par thérapie génique, qui devrait débuter au premier trimestre 2018.
« Le recrutement des 23 patients dans 5 pays différents s’est déroulé rapidement. Les responsables de nos sites cliniques et les réseaux d’associations de patients ont ainsi démontré leur intérêt prononcé et leur participation active afin de répondre aux besoins médicaux encore non satisfait dans la MPS IIIA. », a déclaré Samantha Parker, Directrice Affaires Externes de Lysogene.
En concevant SAMOS, Lysogene a constitué le premier panel d’experts internationaux en neurologie et neuropsychologie pour la MPS IIIA. Ces experts ont considéré que le critère principal à évaluer est la fonction cognitive. Un critère à la fois rigoureux et mesurable scientifiquement grâce à l’outil qu’est l’échelle Bayley du développement de l’enfant et du nourrisson 3e édition (BSID-III). L’échelle Vineland sur l’adaptation du comportement 2e édition (VABS-II) a été définie comme le second outil de mesure le plus approprié.
Pour aller plus loin dans la validation des critères cliniques des MPS neurologiques, une réunion de consensus entre les experts internationaux a été organisée à Londres les 2 et 3 décembre 2016 par un comité académique en partenariat avec la UK Society for Mucopolysaccharide Diseases et la US National MPS Society, présidée par Elsa Shapiro2. Parmi tous les instruments à disposition, le BSID-III a définitivement été recommandé pour mesurer les résultats cognitifs, tandis que le VABS-II a lui été recommandé pour mesurer l’évolution du comportement adaptatif (en s’appuyant sur la version longue de l’entretien (van der Lee, 2017)).3
Lysogene a déjà obtenu des données cliniques de l’étude SAMOS, en évaluant l’âge cognitif chez les 15 premiers patients inclus, âgés de 3 à 8 ans, selon l’échelle BSID-III, qui ont confirmé le déclin intellectuel progressif, l’hyperactivité et les troubles du comportement chez ces patients. Lysogene a également achevé son essai clinique de phase I/II ainsi que son étude de suivi de 4 patients MPS IIIA pendant 5 ans, sans aucun effet indésirable lié au traitement ou au mode d’administration.4
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1 Sanfilippo A Multinational Observational Study
2 Shapiro Neuropsychology Consulting, LLC, Portland, OR, USA and Department of Pediatrics, University of Minnesota, Minneapolis, MN, USA
3 J.H. van der Lee, et al., Cognitive endpoints for therapy development for neuronopathicmucopolysaccharidoses: Results of a consensus procedure, Mol. Genet. Metab. (2017)
4 Tardieu, M., et al. Intracerebral Administration of Adeno-Associated Viral Vector Serotype rh.10 Carrying Human SGSH and SUMF1 cDNAs in Children with Mucopolysaccharidosis Type IIIA Disease: Results of a Phase I/II Trial, Human Gene Therapy (2014)
Source : Lysogene