Lysogene : LYS-GM101 désigné médicament orphelin par la FDA dans la Gangliosidose à GM1
Lysogene, société biopharmaceutique spécialisée dans la thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), a annoncé hier que la Food and Drug Administration (FDA), a accordé la désignation de médicament orphelin au LYS-GM101, candidat médicament de la Société bientôt en développement clinique, pour le traitement de la Gangliosidose à GM1 (GM1).
« La désignation de médicament orphelin par la FDA pour LYS-GM101 est une importante étape réglementaire, qui va faciliter son développement clinique. La poursuite du développement thérapeutique dans cette maladie neurodégénérative sévère au besoin médical non satisfait est une bonne nouvelle pour les patients. Nous avons hâte de commencer la prochaine phase d’essai clinique I/II (LYS-GM101) d’ici la fin du premier semestre 2018, conformément au calendrier annoncé précédemment » déclare Karen Aiach, Co-fondatrice et Directrice Générale.
La Gangliosidose à GM1 est une maladie rare neurodégénérative caractérisée par des retards cognitifs et moteurs de développement graves entraînant la mort précoce.
LYS-GM101 est conçu afin de corriger l’action d’un gène défectueux dans les cellules des patients atteints de GM1, ce qui permettra de produire une enzyme fonctionnelle et de prévenir la nature progressive des dommages neurologiques causés par GM1.
Source : Lysogene
